(EN) The present disclosure provides compositions comprising isolated, e.g., recombinant, adeno-associated viruses (AAV) particles, comprising a liver tropic capsid protein, e.g., an sL65 capsid protein, for delivery of a GAA protein. The present disclosure also provides compositions comprising a first nucleic acid enoding a liver tropic capsid protein, e.g., an sL65 capsid protein, and a second nucleic acid comprising a transgene encoding a GAA protein. The present disclosure also provides methods for making an isolated, e.g., recombinant, AAV particles, and methods for deliverying an exogenous GAA protein into a subject and/or methods for treating a subject having a GAA- associated disease or disorder, e.g., a lysosomal storage disorder, e.g., Pompe disease.
(FR) La présente divulgation concerne des compositions comprenant des particules de virus adéno-associés (AAV) isolées, par exemple recombinantes, comprenant une protéine capsidique tropique du foie, telle qu'une protéine capsidique sL65, pour l'administration d'une protéine GAA. La présente divulgation concerne également des compositions comprenant un premier acide nucléique codant pour une protéine capsidique tropique du foie, par exemple une protéine capsidique sL65, et un second acide nucléique comprenant un transgène codant pour une protéine GAA. La présente divulgation concerne en outre des procédés de fabrication de particules d'AAV isolées, par exemple, recombinantes, et des méthodes d'administration d'une protéine GAA exogène à un sujet et/ou des méthodes de traitement d'un sujet souffrant d'une maladie ou un trouble associé à GAA, par exemple, un trouble de stockage lysosomal, tel que la maladie de Pompe.
