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1. WO2022248665 - COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR INHIBER L'EXPRESSION DU COMPOSANT 1 RÉDUCTEUR D'AMIDOXIME MITOCHONDRIALE (MARC1)

Numéro de publication WO/2022/248665
Date de publication 01.12.2022
N° de la demande internationale PCT/EP2022/064408
Date du dépôt international 27.05.2022
CIB
C12N 15/113 2010.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/713 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
713Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
CPC
C12N 15/1137
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
1137against enzymes
C12N 2310/14
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
14interfering N.A.
C12N 2310/3125
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
31of the backbone
312Phosphonates
3125Methylphosphonates
C12N 2310/321
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
32of the sugar
3212'-O-R Modification
C12N 2310/322
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
32of the sugar
3222'-R Modification
C12N 2310/3515
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
35Nature of the modification
351Conjugate
3515Lipophilic moiety, e.g. cholesterol
Déposants
  • NOVO NORDISK A/S [DK]/[DK]
  • DICERNA PHARMACEUTICALS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • DUDEK, Henryk
  • HAN, Wen
  • PURSELL, Natalie, Wayne
  • LAI, Chengjung
  • HAYNES, William, Geoffrey
  • DING, Zhihao
Données relatives à la priorité
21183860.206.07.2021EP
63/194,39528.05.2021US
Langue de publication Anglais (en)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITING MITOCHONDRIA AMIDOXIME REDUCING COMPONENT 1 (MARC1) EXPRESSION
(FR) COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR INHIBER L'EXPRESSION DU COMPOSANT 1 RÉDUCTEUR D'AMIDOXIME MITOCHONDRIALE (MARC1)
Abrégé
(EN) Oligonucleotides are provided herein that inhibit MARC1 expression. Also provided are compositions including the same and uses thereof, particularly uses relating to treating diseases, disorders and/or conditions associated with MARC1 expression.
(FR) L'invention concerne des oligonucléotides qui inhibent l'expression de MARC1. L'invention concerne également des compositions les comprenant et leurs utilisations, en particulier des utilisations concernant le traitement de maladies, de troubles et/ou d'états associés à l'expression de MARC1.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international