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1. WO2022098908 - COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE L'HOMOCYSTINURIE ET D'AUTRES PATHOLOGIES À L'AIDE DE POLYAMINES

Numéro de publication WO/2022/098908
Date de publication 12.05.2022
N° de la demande internationale PCT/US2021/058107
Date du dépôt international 04.11.2021
CIB
G01N 30/72 2006.1
GPHYSIQUE
01MÉTROLOGIE; TESTS
NRECHERCHE OU ANALYSE DES MATÉRIAUX PAR DÉTERMINATION DE LEURS PROPRIÉTÉS CHIMIQUES OU PHYSIQUES
30Recherche ou analyse de matériaux par séparation en constituants utilisant l'adsorption, l'absorption ou des phénomènes similaires ou utilisant l'échange d'ions, p.ex. la chromatographie
02Chromatographie sur colonne
62Détecteurs spécialement adaptés à cet effet
72Spectromètres de masse
G01N 30/88 2006.1
GPHYSIQUE
01MÉTROLOGIE; TESTS
NRECHERCHE OU ANALYSE DES MATÉRIAUX PAR DÉTERMINATION DE LEURS PROPRIÉTÉS CHIMIQUES OU PHYSIQUES
30Recherche ou analyse de matériaux par séparation en constituants utilisant l'adsorption, l'absorption ou des phénomènes similaires ou utilisant l'échange d'ions, p.ex. la chromatographie
02Chromatographie sur colonne
88Systèmes intégrés d'analyse, spécialement adaptés à cet effet, non couverts par un seul des groupes G01N30/04-G01N30/86152
G01N 33/487 2006.1
GPHYSIQUE
01MÉTROLOGIE; TESTS
NRECHERCHE OU ANALYSE DES MATÉRIAUX PAR DÉTERMINATION DE LEURS PROPRIÉTÉS CHIMIQUES OU PHYSIQUES
33Recherche ou analyse des matériaux par des méthodes spécifiques non couvertes par les groupes G01N1/-G01N31/146
48Matériau biologique, p.ex. sang, urine; Hémocytomètres
483Analyse physique de matériau biologique
487de matériau biologique liquide
CPC
G01N 30/72
GPHYSICS
01MEASURING; TESTING
NINVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
30Investigating or analysing materials by separation into components using adsorption, absorption or similar phenomena or using ion-exchange, e.g. chromatography ; or field flow fractionation;
02Column chromatography
62Detectors specially adapted therefor
72Mass spectrometers
G01N 30/88
GPHYSICS
01MEASURING; TESTING
NINVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
30Investigating or analysing materials by separation into components using adsorption, absorption or similar phenomena or using ion-exchange, e.g. chromatography ; or field flow fractionation;
02Column chromatography
88Integrated analysis systems specially adapted therefor, not covered by a single one of the groups G01N30/04 - G01N30/86
G01N 33/487
GPHYSICS
01MEASURING; TESTING
NINVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
33Investigating or analysing materials by specific methods not covered by groups G01N1/00 - G01N31/00
48Biological material, e.g. blood, urine
483Physical analysis of biological material
487of liquid biological material
Déposants
  • THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF COLORADO, A BODY CORPORATE [US]/[US]
Inventeurs
  • MACLEAN, Kenneth, N.
  • JIANG, Hua
Mandataires
  • HANSON, Roberta, J.
Données relatives à la priorité
63/109,98305.11.2020US
Langue de publication Anglais (en)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING HOMOCYSTINURIA AND OTHER CONDITIONS USING POLYAMINES
(FR) COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE L'HOMOCYSTINURIE ET D'AUTRES PATHOLOGIES À L'AIDE DE POLYAMINES
Abrégé
(EN) Embodiments of the instant disclosure relate to novel compositions and methods for treating a subject having genetic homocystinuria (HCU or other form of genetic homocystinuria). In some embodiments, compositions and methods disclosed herein concern improving efficacy of standard treatments (e.g. trimethylglycine) to reduce dietary compliance requirements and improve outcomes. In accordance with these embodiments, a subject having or suspected of developing classical cystathionine beta-synthase deficient homocystinuria (HCU) or other genetic form of homocystinuria can be treated with a polyamine or diamine or a precursor thereof or a combination thereof for example, in combination with trimethylglycine (e.g. betaine) or other genetic homocystinuria treatment. In other embodiments, a subject having or suspected of developing HCU or other genetic homocystinuria can also be treated with formate or formate derivative, or zinc and/or zinc-containing agent or other standard treatment in combination with a polyamine composition to treat HCU or RD or other form of genetic homocystinuria in the subject.
(FR) Des modes de réalisation de la présente divulgation se rapportent à de nouvelles compositions et méthodes de traitement d'un sujet présentant une homocystinurie génétique (HCU ou autre forme d'homocystinurie génétique). Dans certains modes de réalisation, les compositions et les méthodes divulguées concernent l'amélioration de l'efficacité de traitements standards (par exemple la triméthylglycine) pour réduire les exigences d'observance alimentaire et améliorer les résultats. Selon lesdits modes de réalisation, un sujet présentant ou suspecté de développer une homocystinurie de déficit en cystathionine bêta-synthase classique (HCU) ou une autre forme génétique d'homocystinurie peut être traité avec une polyamine, une diamine ou un précurseur de ces dernières ou une combinaison de ces dernières par exemple, en combinaison avec de la triméthylglycine (par exemple, la bétaïne) ou un autre traitement contre l'homocystinurie génétique. Dans d'autres modes de réalisation, un sujet présentant ou suspecté de développer une HCU ou une autre homocystinurie génétique peut également être traité avec du formiate ou un dérivé de formiate, du zinc et/ou un agent contenant du zinc, ou un autre traitement standard en combinaison avec une composition de polyamine afin de traiter la HCU, la RD ou une autre forme d'homocystinurie génétique chez le sujet.
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