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1. WO2022094078 - COMPOSITIONS UTILES DANS LE TRAITEMENT DU SYNDROME DE RETT

Numéro de publication WO/2022/094078
Date de publication 05.05.2022
N° de la demande internationale PCT/US2021/057047
Date du dépôt international 28.10.2021
CIB
C12N 15/86 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
A61P 25/00 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A61K 48/00 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
CPC
A61K 48/0058
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
0058Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
A61P 25/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
C12N 15/86
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
C12N 2310/141
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
14interfering N.A.
141MicroRNAs, miRNAs
C12N 2750/14143
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2750ssDNA Viruses
00011ssDNA Viruses
14011Parvoviridae
14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
14141Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
14143viral genome or elements thereof as genetic vector
C12N 2800/22
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2800Nucleic acids vectors
22Vectors comprising a coding region that has been codon optimised for expression in a respective host
Déposants
  • THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA [US]/[US]
Inventeurs
  • WILSON, James, M.
  • SCHMID, Ralf
Mandataires
  • KODROFF, Cathy A.
Données relatives à la priorité
63/106,82028.10.2020US
63/178,87723.04.2021US
Langue de publication Anglais (en)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITIONS USEFUL IN TREATMENT OF RETT SYNDROME
(FR) COMPOSITIONS UTILES DANS LE TRAITEMENT DU SYNDROME DE RETT
Abrégé
(EN) Provided is a recombinant adeno-associated virus (rAAV) having an AAV capsid and a vector genome which comprises a nucleic acid sequence encoding a functional human methyl-CpG-binding protein 2 (hMECP2). Also provided is a production system useful for producing the rAAV, a pharmaceutical composition comprising the rAAV, and a method of treating a subject having Rett Syndrome, or ameliorating symptoms of Rett Syndrome, or delaying progression of Rett Syndrome via administrating an effective amount of the rAAV to a subject in need thereof.
(FR) L'invention concerne un virus adéno-associé recombinant (rAAV) ayant une capside d'AAV et un génome de vecteur comprenant une séquence d'acide nucléique codant pour une protéine 2 de liaison méthyl-CpG humaine (hMECP2) fonctionnelle. L'invention concerne également un système de production utile pour produire le rAAV, une composition pharmaceutique comprenant le rAAV et un procédé de traitement d'un sujet souffrant du syndrome de Rett, ou d'amélioration des symptômes du syndrome de Rett, ou de retardement de la progression du syndrome de Rett par administration d'une quantité efficace du rAAV à un sujet en ayant besoin.
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