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1. WO2022005338 - PROCÉDÉ DE TRAITEMENT AVEC UN AGENT DE THÉRAPIE GÉNIQUE

Numéro de publication WO/2022/005338
Date de publication 06.01.2022
N° de la demande internationale PCT/RU2021/050192
Date du dépôt international 01.07.2021
CIB
C12N 15/63 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
A61K 31/7052 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7042Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles
7052ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. nucléosides, nucléotides 
A61K 39/395 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
39Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
395Anticorps; Immunoglobulines; Immunsérum, p.ex. sérum antilymphocitaire
A61P 43/00 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
43Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes A61P1/-A61P41/127
Déposants
  • НИКИТИН, МАКСИМ ПЕТРОВИЧ NIKITIN, Maxim Petrovich [RU]/[RU]
Inventeurs
  • НИКИТИН, МАКСИМ ПЕТРОВИЧ NIKITIN, Maxim Petrovich
Données relatives à la priorité
202012214103.07.2020RU
Langue de publication Russe (ru)
Langue de dépôt russe (RU)
États désignés
Titre
(EN) TREATMENT METHOD USING A GENE THERAPY AGENT
(FR) PROCÉDÉ DE TRAITEMENT AVEC UN AGENT DE THÉRAPIE GÉNIQUE
(RU) СПОСОБ ЛЕЧЕНИЯ ГЕНОТЕРАПЕВТИЧЕСКИМ АГЕНТОМ
Abrégé
(EN) The invention relates to the field of biomedicine and nanomedicine, and more particularly to methods for gene therapy and for delivering nucleic acids to the body, as well as to methods and compositions for treating a subject. The essence of the invention lies in a method (and a composition for the implementation thereof) for treating a subject in need of treatment of a disease caused by loss of protein function or activity, which includes: administering to said subject an antibody that specifically binds to blood cells; administering to said subject an agent containing a heterologous polynucleotide that encodes a protein, which provides for or amplifies the function or activity of the protein, or administering to said subject an agent containing a heterologous polynucleotide which transcribes into a nucleic acid that inhibits, reduces or reduces upregulation of the function, activity or expression of the given protein. The technical result achieved by the invention is that of increasing the circulation time of agents that perform the delivery of nucleic acids (polynucleotides), increasing the efficiency with which polynucleotides are delivered by said agents to targets in the body, and also reducing the toxicity and increasing the safety of such agents.
(FR) L'invention se rapporte au domaine de la bio-médecine, de la nano-médecine, et concerne plus précisément des procédés de thérapie génique, d'administration d'acides nucléiques dans l'organisme, ainsi que des procédés et des compositions de traitement d'un sujet. L'invention concerne essentiellement un procédé (et une composition pour sa mise en oeuvre) de traitement d'un sujet chez qui on doit traiter une maladie induite par des pertes de fonction ou d'activité protéique, lequel consiste à: administrer audit sujet un anticorps se liant spécifiquement aux cellules sanguines; administrer audit sujet un agent contenant un polynucléotide hétérologue qui code une protéine, qui assure ou complète la fonction ou l'activité de la protéine, ou administrer audit sujet un agent contenant un polynucléotide hétérologue qui se transcrit en un acide nucléique qui inhibe ou diminue l'expression de l'amplification de la fonction, de l'activité ou de l'expression de ladite protéine. Le résultat technique de la présente invention consiste en une augmentation du temps de circulation des agents assurant l'administration d'acides nucléiques (polynucléotides), une augmentation de l'efficacité d'administration des polynucléotides par lesdits agents vers des cibles de l'organisme, ainsi qu'une diminution de la toxicité et une augmentation de la sécurité de ces agents.
(RU) Изобретение относится к области биомедицины, наномедицины, а конкретнее к способам генной терапии, доставки нуклеиновых кислот в организм, а также к способам и композициям для лечения субъекта. Сущность изобретения заключается в способе (и композиции для его осуществления) лечения субъекта, нуждающегося в лечении заболевания, вызванного потерей функции или активности белка, включающий: введение указанному субъекту антитела, специфически связывающегося с клетками крови; введение указанному субъекту агента, содержащего гетерологичный полинуклеотид, который кодирует белок, который обеспечивает или дополняет функцию или активность белка или введение указанному субъекту агента, содержащего гетерологичный полинуклеотид, который транскрибируется в нуклеиновую кислоту, которая ингибирует, уменьшает или уменьшает экспрессию усиления функции, активности или экспрессии указанного белка. Технический результат при использовании изобретения заключается в повышении времени циркуляции агентов, осуществляющих доставку нуклеиновых кислот (полинуклеотидов), повышении эффективности доставки полинуклеотидов указанными агентов к мишеням в организме, а также снижению токсичности и повышению безопасности таких агентов.
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