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1. WO2021108512 - THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LA RÉGÉNÉRATION DE CELLULES AUDITIVES CILIÉES

Numéro de publication WO/2021/108512
Date de publication 03.06.2021
N° de la demande internationale PCT/US2020/062178
Date du dépôt international 25.11.2020
CIB
C12N 15/86 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
CPC
A61P 27/16
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
27Drugs for disorders of the senses
16Otologicals
C07K 14/47
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
C07K 14/4702
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
4701not used
4702Regulators; Modulating activity
C07K 14/4703
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
4701not used
4702Regulators; Modulating activity
4703Inhibitors; Suppressors
C07K 14/4705
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
4701not used
4702Regulators; Modulating activity
4705stimulating, promoting or activating activity
C12N 15/86
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
Déposants
  • ICAHN SCHOOL OF MEDICINE AT MOUNT SINAI [US]/[US]
Inventeurs
  • XU, Pin-Xian
  • LI, Jun
  • XU, Jinshu
Mandataires
  • MALAIKA, O. Tyson
  • FOIT, Linda
  • BARRISON, Flynn
Données relatives à la priorité
62/941,11227.11.2019US
Langue de publication Anglais (en)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) GENE THERAPY FOR THE REGENERATION OF AUDITORY HAIR CELLS
(FR) THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LA RÉGÉNÉRATION DE CELLULES AUDITIVES CILIÉES
Abrégé
(EN) Provided herein are compositions and methods for treating and preventing hearing loss, for treating and preventing a disorder associated with loss, damage, or absence of sensory auditory hair cells, and/or for improving auditory function in a subject in need thereof. Also provided are compositions and methods for the generation of auditory hair cells that allow perception of stimuli in a subject in need thereof.
(FR) L'invention concerne des compositions et des méthodes de traitement et de prévention de la perte auditive, pour traiter et prévenir un trouble associé à une perte, un dommage ou une absence de cellules auditives sensorielles ciliées, et/ou pour améliorer la fonction auditive chez un sujet en ayant besoin. L'invention concerne également des compositions et des procédés pour la génération de cellules auditives ciliées qui permettent la perception de stimuli chez un sujet en ayant besoin.
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