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1. WO2021021349 - MÉTHODES DE TRAITEMENT D'AFFECTIONS DOULOUREUSES ET COMPOSITIONS ASSOCIÉES

Numéro de publication WO/2021/021349
Date de publication 04.02.2021
N° de la demande internationale PCT/US2020/039676
Date du dépôt international 25.06.2020
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A61K 38/17 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
17provenant d'animaux; provenant d'humains
A61P 25/04 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
04Analgésiques centraux, p.ex. opioïdes
A61P 29/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
29Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p.ex. agents antirhumatismaux; Médicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS)
C07K 14/47 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
KPEPTIDES
14Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435provenant d'animaux; provenant d'humains
46provenant de vertébrés
47provenant de mammifères
C12N 15/86 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
Déposants
  • NXGEN MEDICINE, INC. [US]/[US]
  • GEHRKE, Stephan [US]/[US]
  • PAN, Hui-Lin [US]/[US]
Inventeurs
  • GEHRKE, Stephan
  • PAN, Hui-Lin
Mandataires
  • FIELD, Bret E.
Données relatives à la priorité
62/880,38230.07.2019US
62/949,62618.12.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHODS OF TREATING PAIN CONDITIONS AND COMPOSITIONS RELATED THERETO
(FR) MÉTHODES DE TRAITEMENT D'AFFECTIONS DOULOUREUSES ET COMPOSITIONS ASSOCIÉES
Abrégé
(EN)
Methods are provided for treating a subject with a pain condition. Aspects of the methods include administering a gene therapy to the subject and/or a therapeutically effective amount of a composition that includes a gene therapy vector. Aspects of the vectors may include a nucleic acid sequence encoding a K-Cl cotransporter 2 (KCC2) polypeptide, including e.g., full-length and modified versions thereof. Methods are also provided for treating a subject by editing an endogenous KCC2 locus of the subject to encode a modified KCC2 polypeptide. Methods of detecting the presence of a pain condition are also provided, including where a pain condition detected in such methods is treated according to the methods described herein. Also provided are compositions, such as compositions including a gene therapy vector, such as a lentiviral vector, that includes a viral backbone nucleic acid comprising a sequence encoding a full-length human KCC2 polypeptide or a nucleic acid sequence encoding a modified KCC2 polypeptide.
(FR)
L'invention concerne des méthodes de traitement d'un patient atteint d'une affection douloureuse. Des aspects des méthodes comprennent l'administration au patient d'une thérapie génique et/ou d'une quantité thérapeutiquement efficace d'une composition qui comprend un vecteur de thérapie génique. Des aspects des vecteurs peuvent comprendre une séquence d'acide nucléique codant pour un polypeptide de cotransporteur K-Cl de type 2 (KCC2), comprenant par exemple des versions pleine longueur et modifiées de ce dernier. L'invention concerne également des méthodes de traitement d'un patient par l'édition d'un locus KCC2 endogène du sujet afin qu'il code pour un polypeptide KCC2 modifié. L'invention concerne également des méthodes de détection de la présence d'une affection douleureuse, y compris les situations où l'affection douleureuse détectée par de telles méthodes est traitée selon les méthodes décrites dans la description. L'invention concerne également des compositions, telles que des compositions comprenant un vecteur de thérapie génique, tel qu'un vecteur lentiviral, qui comprend un acide nucléique structurel viral comprenant une séquence codant pour un polypeptide pleine longueur du KCC2 humain ou une séquence d'acide nucléique codant pour un polypeptide KCC2 modifié.
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