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1. WO2021020412 - MÉDICAMENT À BASE D'ACIDE NUCLÉIQUE CIBLANT LE MURF1

Numéro de publication WO/2021/020412
Date de publication 04.02.2021
N° de la demande internationale PCT/JP2020/028960
Date du dépôt international 29.07.2020
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A61P 21/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
21Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
A61P 43/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
43Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes A61P1/-A61P41/127
C12N 15/113 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/7088 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 31/7105 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7105Acides ribonucléiques naturels, c. à d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester 
Déposants
  • 塩野義製薬株式会社 SHIONOGI & CO., LTD. [JP]/[JP]
Inventeurs
  • 藤原 孝博 FUJIWARA Takahiro
  • 冨田 和義 TOMITA Kazuyoshi
  • 梨木 邦剛 NASHIKI Kunitaka
  • 長澤 愛友美 NAGASAWA Ayumi
  • 善本 亮 YOSHIMOTO Ryo
  • 伊藤 尊仁 ITO Takahito
Mandataires
  • 杉田 健一 SUGITA Ken-ichi
  • 渡部 秀昭 WATANABE Hideaki
Données relatives à la priorité
2019-14014230.07.2019JP
Langue de publication japonais (JA)
Langue de dépôt japonais (JA)
États désignés
Titre
(EN) NUCLEIC ACID DRUG TARGETING MURF1
(FR) MÉDICAMENT À BASE D'ACIDE NUCLÉIQUE CIBLANT LE MURF1
(JA) MURF1を標的とする核酸医薬
Abrégé
(EN)
The present inventor found that a nucleic acid targeting a specific sequence or a nucleic acid having a specific sequence has an excellent inhibitory activity on the expression of MURF1. A pharmaceutical composition that comprises the nucleic acid as an active ingredient is usable for treating or preventing a disease associated with one or more symptoms selected from the group consisting of decrease in muscle mass, decrease in muscle strength and muscular dysfunction.
(FR)
Le présent inventeur a découvert qu'un acide nucléique ciblant une séquence spécifique ou un acide nucléique ayant une séquence spécifique présente une excellente activité inhibitrice sur l'expression de MURF1. Une composition pharmaceutique qui comprend l'acide nucléique en tant que principe actif est utilisable pour traiter ou prévenir une maladie associée à un ou plusieurs symptômes choisis dans le groupe constitué par la diminution de la masse musculaire, la diminution de la force musculaire et le dysfonctionnement musculaire.
(JA)
特定の標的配列に対する核酸又は特定の配列を有する核酸が優れたMURF1発現抑制活性を有することを見出した。該核酸を有効成分として含む医薬組成物は、筋量の低下、筋力の低下及び筋機能の低下からなる群から選ばれる1以上の症状を伴う疾患の治療又は予防に用いることができる。
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