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1. WO2020243002 - COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE L'HÉMOCHROMATOSE

Numéro de publication WO/2020/243002
Date de publication 03.12.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/034377
Date du dépôt international 22.05.2020
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/90 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
87Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
90Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
C12N 5/071 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07Cellules animales ou tissus animaux
071Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
C12N 15/10 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
10Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
Déposants
  • ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • DAUGHERTY, Sean Christopher
  • WONG, Timothy Preston
  • CARSON, Rosaline Do
  • CATALDO, Jason Robert
Mandataires
  • SANZGIRI, Rita P.
Données relatives à la priorité
62/852,54924.05.2019US
62/991,90719.03.2020US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATMENT OF HEMOCHROMATOSIS
(FR) COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE L'HÉMOCHROMATOSE
Abrégé
(EN)
This application provides polynucleotides comprising a coding sequence for a functionally active hereditary hemochromatosis protein (HFE) or a functionally active fragment thereof. The invention further provides compositions comprising said polynucleotides and their use in methods of preventing or treating hemochromatosis in a subject.
(FR)
L'invention concerne des polynucléotides comprenant une séquence de codage pour une protéine fonctionnellement active de l'hémochromatose héréditaire (HFE) ou un fragment fonctionnellement actif de celle-ci. L'invention concerne en outre des compositions comprenant lesdits polynucléotides et leur utilisation dans des procédés de prévention ou de traitement de l'hémochromatose chez un sujet.
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