Traitement en cours

Veuillez attendre...

Paramétrages

Paramétrages

Aller à Demande

1. WO2020226960 - MOLÉCULES D'INHIBITEUR D'ACIDE NUCLÉIQUE DOUBLE BRIN À BRINS SENS RACCOURCIS

Numéro de publication WO/2020/226960
Date de publication 12.11.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/030398
Date du dépôt international 29.04.2020
CIB
C12N 15/11 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
C12N 15/113 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
CPC
C12N 15/111
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
111General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 2310/14
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
14interfering N.A.
C12N 2310/3231
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
32of the sugar
323modified ring structure
3231having an additional ring, e.g. LNA, ENA
C12N 2310/351
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
35Nature of the modification
351Conjugate
C12N 2310/531
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
50Physical structure
53partially self-complementary or closed
531Stem-loop; Hairpin
Déposants
  • DICERNA PHARMACEUTICALS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • BROWN, Bob, Dale
  • WANG, Weimin
  • NAZEF, Naim
Mandataires
  • DONALDSON, Timothy, B.
Données relatives à la priorité
62/842,90803.05.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) DOUBLE-STRANDED NUCLEIC ACID INHIBITOR MOLECULES WITH SHORTENED SENSE STRANDS
(FR) MOLÉCULES D'INHIBITEUR D'ACIDE NUCLÉIQUE DOUBLE BRIN À BRINS SENS RACCOURCIS
Abrégé
(EN)
Provided herein are double-stranded nucleic acid inhibitor molecules having a shortened sense strand with a stem loop structure and an antisense strand. Also provided are methods and compositions for reducing target gene expression and methods and compositions for treating a disease of interest.
(FR)
L'invention concerne des molécules d'inhibiteur d'acide nucléique double brin ayant un brin sens raccourci avec une structure tige-boucle et un brin antisens. L'invention concerne également des procédés et des compositions pour réduire l'expression génique cible ainsi que des procédés et des compositions pour traiter une maladie d'intérêt.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international