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1. WO2020198367 - COMPOSÉS DESTINÉS À ÊTRE UTILISÉS DANS L'INDUCTION PHARMACOLOGIQUE DE HBF POUR LE TRAITEMENT DE LA DRÉPANOCYTOSE ET DE LA β-THALASSÉMIE

Numéro de publication WO/2020/198367
Date de publication 01.10.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/024727
Date du dépôt international 25.03.2020
CIB
C07D 473/16 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
DCOMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
473Composés hétérocycliques contenant des systèmes cycliques purine
02avec des atomes d'oxygène, de soufre ou d'azote liés directement en positions 2 et 6
16deux atomes d'azote
C07D 473/18 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
DCOMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
473Composés hétérocycliques contenant des systèmes cycliques purine
02avec des atomes d'oxygène, de soufre ou d'azote liés directement en positions 2 et 6
18un atome d'oxygène et un atome d'azote, p.ex. guanine
A61K 31/52 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
495ayant des cycles à six chaînons avec deux azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p.ex. pipérazine
505Pyrimidines; Pyrimidines hydrogénées, p.ex. triméthoprime
519condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
52Purines, p.ex. adénine
A61K 31/5377 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
535ayant des cycles à six chaînons avec au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p.ex. 1,2-oxazines
53751,4-Oxazines, p.ex. morpholine
5377non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p.ex. timolol
A61P 7/06 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
7Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
06Antianémiques
Déposants
  • ACADEMIA SINICA
  • NATIONAL HEALTH RESEARCH INSTITUTES
Inventeurs
  • JIAANG, Weir-Torn
  • SHEN, Che-Kun James
Mandataires
  • CHAO, Jessica J.
  • BAKER, C., Hunter
  • ALAM, Saad
  • ATTISHA, Michael, J.
  • AMUNDSEN, Eric, L.
Données relatives à la priorité
62/823,99026.03.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOUNDS FOR USES IN PHARMACOLOGICAL INDUCTION OF HBF FOR TREATMENT OF SICKLE CELL DISEASE AND β-THALASSEMIA
(FR) COMPOSÉS DESTINÉS À ÊTRE UTILISÉS DANS L'INDUCTION PHARMACOLOGIQUE DE HBF POUR LE TRAITEMENT DE LA DRÉPANOCYTOSE ET DE LA β-THALASSÉMIE
Abrégé
(EN)
Provided herein are compounds of Formula (I). The compounds described herein are useful in treating a disease associated with the expression of endogenous embryonic/fetal globin (e.g., γ globin) in erythrocytes (e.g., treating β -thalassemia and/or sickle cell disease through at least the induction of the globin gene expression in erythrocytes), and/or anemia (β-thalassemia and/or sickle cell anemia). The compounds described herein are useful in treating, delaying, and/or preventing the adverse effects of β-thalassemia and/or sickle cell disease, inducing γ globin production, and/or inducing the expression of embryonic/fetal globin genes in a subject, cell, tissue, or biological sample. Also provided in the present disclosure are pharmaceutical compositions, kits, and methods of using the compounds for inducing γ globin production described herein and for treating any of the target diseases described herein.
(FR)
L'invention concerne des composés de formule (I). Les composés selon l'invention sont utiles dans le traitement d'une maladie associée à l'expression de globine embryonnaire/fœtale endogène (par exemple, γ globine) dans des érythrocytes (par exemple, le traitement de β-thalassémie et/ou de la drépanocytose par au moins l'induction de l'expression du gène de globine dans les érythrocytes), et/ou l'anémie (β-thalassémie et/ou anémie à cellules falciformes). Les composés selon l'invention sont utiles dans le traitement, le retardement et/ou la prévention d'effets secondaires de la β-thalassémie et/ou de la drépanocytose, l'induction de la production de γ globine, et/ou l'induction de l'expression de gènes de globine embryonnaire/fœtale chez un sujet, une cellule, un tissu ou un échantillon biologique. La présente invention concerne également des compositions pharmaceutiques, des kits et des procédés d'utilisation des composés pour induire la production de γ globine décrite dans la description et pour traiter l'une quelconque des maladies cibles décrites dans la description.
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