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1. WO2020197330 - COMPOSITION POUR LE TRAITEMENT DE L'HÉMOPHILIE AU MOYEN D'UNE CORRECTION D'INVERSION DU GÈNE DU FACTEUR VIII DE LA COAGULATION SANGUINE

Numéro de publication WO/2020/197330
Date de publication 01.10.2020
N° de la demande internationale PCT/KR2020/004232
Date du dépôt international 27.03.2020
CIB
C12N 15/85 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
C12N 15/10 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
10Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12N 15/113 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C12N 15/90 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
87Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
90Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
C12N 9/22 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
16agissant sur les liaisons esters (3.1)
22Ribonucléases
A61K 31/7105 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7105Acides ribonucléiques naturels, c. à d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester 
Déposants
  • 주식회사 툴젠 TOOLGEN INCORPORATED [KR]/[KR]
Inventeurs
  • 송동우 SONG, Dong Woo
  • 이규준 LEE, Kyu Jun
  • 김운기 KIM, Un Gi
  • 최범석 CHOI, Beom Seok
  • 이강인 LEE, Kang In
Mandataires
  • 이처영 LEE, Cheo Young
  • 장제환 CHANG, Je Hwan
Données relatives à la priorité
10-2019-003576328.03.2019KR
Langue de publication coréen (KO)
Langue de dépôt coréen (KO)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITION FOR TREATING HEMOPHILIA BY MEANS OF BLOOD COAGULATION FACTOR VIII GENE INVERSION CORRECTION
(FR) COMPOSITION POUR LE TRAITEMENT DE L'HÉMOPHILIE AU MOYEN D'UNE CORRECTION D'INVERSION DU GÈNE DU FACTEUR VIII DE LA COAGULATION SANGUINE
(KO) 혈액응고인자 VIII 유전자 역위 보정에 의한 혈우병 치료용 조성물
Abrégé
(EN)
The present invention relates to: a composition for correcting inversions by targeting a non-inverted gene and a distal-inverted gene and restoring same, and a composition for treating hemophilia; and a gene scissor system (CRISPR/Cas system) having the ability to restore inversion mutations that have occurred in blood coagulation factor VIII (F8), and a technology for treating hemophilia type A by using same.
(FR)
La présente invention concerne une composition pour corriger les inversions par ciblage d'un gène non inversé et d'un gène inversé distal et la restauration de celui-ci ainsi qu'une composition pour traiter l'hémophilie; et un système de ciseaux génétiques (système CRISPR/Cas) ayant la capacité de restaurer des mutations d'inversion qui se sont produites dans le facteur VIII de la coagulation sanguine (F8) et une technologie pour traiter l'hémophilie de type A à l'aide de celle-ci.
(KO)
본 발명은 역위되지 않은 유전자 및 원위의 역위 유전자를 표적으로 하여 이를 복원시키는 역위 보정용 조성물 및 혈우병을 치료하기 위한 조성물로, 혈액응고인자 VIII(F8)에서 발생한 역위 변이에 대한 복원능이 있는 유전자 가위 시스템(CRISPR/Cas system) 및 이를 이용한 A형 혈우병 치료 기술에 관한 것이다.
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