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1. WO2020186237 - PROGÉNITEURS MICROGLIAUX POUR LA RÉGÉNÉRATION DE LA MICROGLIE FONCTIONNELLE DANS LE SYSTÈME NERVEUX CENTRAL ET LEURS UTILISATIONS THÉRAPEUTIQUES

Numéro de publication WO/2020/186237
Date de publication 17.09.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/022805
Date du dépôt international 13.03.2020
CIB
C12N 5/079 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07Cellules animales ou tissus animaux
071Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
079Cellules neurales
C12N 5/0789 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07Cellules animales ou tissus animaux
071Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
078Cellules du sang ou du système immunitaire
0789Cellules souches; Cellules progénitrices multipotentes
A61K 35/15 2015.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée
12Substances provenant de mammifères; Compositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiés; Compositions comprenant des cellules souches non embryonnaires; Cellules génétiquement modifiées
14Sang; Sang artificiel
15Cellules de la lignée des myéloïdes, p.ex. granulocytes, basophiles, éosinophiles, neutrophiles, leucocytes, monocytes, macrophages ou mastocytes; cellules précurseurs myéloïdes; cellules présentatrices d’antigène, p.ex. cellules dendritiques,
C12N 15/11 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
CPC
A61K 35/28
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
35Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
12Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
28Bone marrow; Haematopoietic stem cells; Mesenchymal stem cells of any origin, e.g. adipose-derived stem cells
C12N 15/111
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
111General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
C12N 2310/20
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
20involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPRs]
C12N 2320/32
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2320Applications; Uses
30Special therapeutic applications
32Special delivery means, e.g. tissue-specific
C12N 2506/11
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2506Differentiation of animal cells from one lineage to another; Differentiation of pluripotent cells
11from blood or immune system cells
C12N 2506/45
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2506Differentiation of animal cells from one lineage to another; Differentiation of pluripotent cells
45from artificially induced pluripotent stem cells
Déposants
  • THE BROAD INSTITUTE, INC. [US]/[US]
  • MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY [US]/[US]
Inventeurs
  • ZHANG, Feng
Mandataires
  • XIN, Xiaoban
  • NIX, F. Brent
Données relatives à la priorité
62/817,77713.03.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MICROGLIAL PROGENITORS FOR REGENERATION OF FUNCTIONAL MICROGLIA IN THE CENTRAL NERVOUS SYSTEM AND THERAPEUTICS USES THEREOF
(FR) PROGÉNITEURS MICROGLIAUX POUR LA RÉGÉNÉRATION DE LA MICROGLIE FONCTIONNELLE DANS LE SYSTÈME NERVEUX CENTRAL ET LEURS UTILISATIONS THÉRAPEUTIQUES
Abrégé
(EN)
Embodiments of the disclosure include compositions and methods for treating diseases (e.g., brain diseases) using genetic engineered cells. In some cases, the cells are engineered hematopoietic stem cells (HSCs), which are capable of engrafting to a central nervous system and differentiating to progeny cells (e.g., microglial cells).
(FR)
Des modes de réalisation de l'invention comprennent des compositions et des procédés pour traiter des maladies (par exemple, des maladies cérébrales) à l'aide de cellules génétiquement modifiées. Dans certains cas, ces cellules sont des cellules souches hématopoïétiques (HSC) génétiquement modifiées, qui sont capables de se greffer à un système nerveux central et de se différencier en cellules de descendance (par exemple, des cellules microgliales).
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international