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1. WO2020163761 - PROMOTEURS DE MYOSINE 15 ET UTILISATIONS ASSOCIÉES

Numéro de publication WO/2020/163761
Date de publication 13.08.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/017292
Date du dépôt international 07.02.2020
CIB
A61K 48/00 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C07H 21/00 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
C12N 15/11 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
C12Q 1/6897 2018.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
QPROCÉDÉS DE MESURE OU DE TEST FAISANT INTERVENIR DES ENZYMES, DES ACIDES NUCLÉIQUES OU DES MICRO-ORGANISMES; COMPOSITIONS OU PAPIERS RÉACTIFS À CET EFFET; PROCÉDÉS POUR PRÉPARER CES COMPOSITIONS; PROCÉDÉS DE COMMANDE SENSIBLES AUX CONDITIONS DU MILIEU DANS LES PROCÉDÉS MICROBIOLOGIQUES OU ENZYMOLOGIQUES
1Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions
68faisant intervenir des acides nucléiques
6897faisant intervenir des gènes rapporteurs liés de façon fonctionnelle à des promoteurs
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
C07H 21/00
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
HSUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
21Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids
C12N 15/11
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
C12Q 1/6897
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
QMEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS
1Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms
68involving nucleic acids
6897involving reporter genes operably linked to promoters
Déposants
  • DECIBEL THERAPEUTICS, INC. [US]/[US]
  • REGENERON PHARMACEUTICALS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • BURNS, Joseph
  • ELLIS, Kathryn
  • PALERMO, Adam
  • SCHWANDER, Martin
  • WHITTON, Jonathon
  • SABIN, Leah
  • KYRATSOUS, Christos
  • DRUMMOND SAMUELSON, Meghan
Mandataires
  • BELLIVEAU, Michael, J.
Données relatives à la priorité
62/802,87408.02.2019US
62/928,31130.10.2019US
62/965,77324.01.2020US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MYOSIN 15 PROMOTERS AND USES THEREOF
(FR) PROMOTEURS DE MYOSINE 15 ET UTILISATIONS ASSOCIÉES
Abrégé
(EN)
The disclosure provides polynucleotides containing regions of the Myosin 15 (Myo15) promoter, as well as vectors containing the same, that can be used to promote expression of a transgene specifically in hair cells. The polynucleotides described herein may be operably linked to a transgene, such as a transgene encoding a therapeutic protein, so as to promote hair cell-specific expression of the transgene. The polynucleotides described herein may be operably linked to a therapeutic transgene and used for the treatment of subjects having or at risk of developing hearing loss or vestibular dysfunction.
(FR)
La présente invention concerne des polynucléotides contenant des régions du promoteur de myosine 15 (Myo15), ainsi que des vecteurs contenant ceux-ci, qui peuvent être utilisés pour favoriser l'expression d'un transgène spécifiquement dans les cellules ciliées. Les polynucléotides décrits dans la présente description peuvent être liés de manière fonctionnelle à un transgène, tel qu'un transgène codant pour une protéine thérapeutique, de sorte à favoriser l'expression du transgène spécifique aux cellules ciliées. Les polynucléotides décrits dans la présente description peuvent être liés de manière fonctionnelle à un transgène thérapeutique et utilisés pour le traitement de sujets présentant une perte d'audition ou susceptibles de développer une perte d'audition ou un dysfonctionnement vestibulaire.
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