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1. WO2020163480 - ALPHA-GLUCOSIDASE ACIDE HUMAINE RECOMBINÉE ET UTILISATIONS ASSOCIÉES

Numéro de publication WO/2020/163480
Date de publication 13.08.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/016794
Date du dépôt international 05.02.2020
CIB
A61K 38/47 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46Hydrolases (3)
47agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p.ex. cellulases, lactases
A61K 38/43 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
A61K 31/445 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
435ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
44Pyridines non condensées; Leurs dérivés hydrogénés
445Pipéridines non condensées, p.ex. pipérocaïne
CPC
A61K 38/47
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
43Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
46Hydrolases (3)
47acting on glycosyl compounds (3.2), e.g. cellulases, lactases
A61K 47/10
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
08containing oxygen, ; e.g. ethers, acetals, ketones, quinones, aldehydes, peroxides
10Alcohols; Phenols; Salts thereof, e.g. glycerol; Polyethylene glycols [PEG]; Poloxamers; PEG/POE alkyl ethers
A61K 47/26
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
26Carbohydrates, e.g. sugar alcohols, amino sugars, nucleic acids, mono-, di- or oligo-saccharides; Derivatives thereof, e.g. polysorbates, sorbitan fatty acid esters or glycyrrhizin
A61K 9/0019
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
0012Galenical forms characterised by the site of application
0019Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
A61K 9/08
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
08Solutions
A61P 21/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
Déposants
  • AMICUS THERAPEUTICS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • DO, Hung
  • GOTSCHALL, Russell
  • CHAR, Hing
  • BARTH, Jay
  • SITARAMAN, Sheela
  • LAGAST, Hjalmar
Mandataires
  • MURPHY, Amanda, K.
  • LEIMAN, Sara, A.
Données relatives à la priorité
62/801,35505.02.2019US
62/908,86901.10.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) RECOMBINANT HUMAN ACID ALPHA-GLUCOSIDASE AND USES THEREOF
(FR) ALPHA-GLUCOSIDASE ACIDE HUMAINE RECOMBINÉE ET UTILISATIONS ASSOCIÉES
Abrégé
(EN)
Provided herein are methods of treating Pompe disease comprising administering a population of recombinant human acid α-glucosidase molecules or a pharmaceutical composition or formulation thereof.
(FR)
L'invention concerne des méthodes de traitement de la maladie de Pompe comprenant l'administration d'une population de molécules d'α-glucosidase acide humaine recombinée ou d'une composition pharmaceutique ou d'une formulation associée.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international