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1. WO2020163365 - CIBLES GÉNIQUES COMBINÉES POUR IMMUNOTHÉRAPIE AMÉLIORÉE

Numéro de publication WO/2020/163365
Date de publication 13.08.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/016623
Date du dépôt international 04.02.2020
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 03.12.2020
CIB
A61K 35/17 2015.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée
12Substances provenant de mammifères; Compositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiés; Compositions comprenant des cellules souches non embryonnaires; Cellules génétiquement modifiées
14Sang; Sang artificiel
17Lymphocytes; Lymphocytes B; Lymphocytes T; Cellules tueuses naturelles; Lymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
C12N 5/0783 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07Cellules animales ou tissus animaux
071Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
078Cellules du sang ou du système immunitaire
0783Cellules T; Cellules NK; Progéniteurs de cellules T ou NK
C12N 9/16 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
16agissant sur les liaisons esters (3.1)
C12N 9/22 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
16agissant sur les liaisons esters (3.1)
22Ribonucléases
C12N 15/90 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
87Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
90Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
C12Q 1/68 2018.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
QPROCÉDÉS DE MESURE OU DE TEST FAISANT INTERVENIR DES ENZYMES, DES ACIDES NUCLÉIQUES OU DES MICRO-ORGANISMES; COMPOSITIONS OU PAPIERS RÉACTIFS À CET EFFET; PROCÉDÉS POUR PRÉPARER CES COMPOSITIONS; PROCÉDÉS DE COMMANDE SENSIBLES AUX CONDITIONS DU MILIEU DANS LES PROCÉDÉS MICROBIOLOGIQUES OU ENZYMOLOGIQUES
1Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions
68faisant intervenir des acides nucléiques
CPC
A61K 35/17
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
35Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
12Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
14Blood; Artificial blood
17Lymphocytes; B-cells; T-cells; Natural killer cells; Interferon-activated or cytokine-activated lymphocytes
A61K 49/0004
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
49Preparations for testing in vivo
0004Screening or testing of compounds for diagnosis of disorders, assessment of conditions, e.g. renal clearance, gastric emptying, testing for diabetes, allergy, rheuma, pancreas functions
C12N 15/11
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
C12N 15/86
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
C12N 2310/14
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
14interfering N.A.
C12N 2310/20
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
20involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPRs]
Déposants
  • KSQ THERAPEUTICS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • BENSON, Micah
  • SCHLABACH, Michael
  • KRYUKOV, Gregory
  • CADZOW, Anne Louise
  • FLEUR LE MERCIER, Isabelle
  • STEGMEIER, Frank
Mandataires
  • DIPIETRANTONIO, Heather J.
Données relatives à la priorité
62/800,99904.02.2019US
62/818,67714.03.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMBINATION GENE TARGETS FOR IMPROVED IMMUNOTHERAPY
(FR) CIBLES GÉNIQUES COMBINÉES POUR IMMUNOTHÉRAPIE AMÉLIORÉE
Abrégé
(EN)
The present disclosure provides methods and compositions related to the modification of immune effector cells to increase therapeutic efficacy. In some embodiments, immune effector cells modified to reduce expression of one or more endogenous target genes, or to reduce one or more functions of an endogenous protein to enhance effector functions of the immune cells are provided. In some embodiments, immune effector cells further modified by introduction of transgenes conferring antigen specificity, such as exogenous T cell receptors (TCRs) or chimeric antigen receptors (CARs) are provided. Methods of treating a cell proliferative disorder, such as a cancer, using the modified immune effector cells described herein are also provided.
(FR)
La présente invention concerne des procédés et des compositions liés à la modification de cellules effectrices immunitaires pour augmenter l'efficacité thérapeutique. Certains modes de réalisation concernent des cellules effectrices immunitaires modifiées pour réduire l'expression d'un ou de plusieurs gènes cibles endogènes ou pour réduire une ou plusieurs fonctions d'une protéine endogène afin d'améliorer les fonctions effectrices des cellules immunitaires. Certains modes de réalisation concernent des cellules effectrices immunitaires modifiées en outre par introduction de transgènes conférant une spécificité antigénique, tels que des récepteurs de lymphocytes T exogènes (TCR) ou des récepteurs antigéniques chimériques (CAR). L'invention concerne également des procédés de traitement d'un trouble de prolifération cellulaire, tel qu'un cancer, à l'aide des cellules effectrices immunitaires modifiées selon l'invention.
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