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1. WO2020163300 - ADMINISTRATION DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ DE POLYNUCLÉOTIDE CLN3

Numéro de publication WO/2020/163300
Date de publication 13.08.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/016542
Date du dépôt international 04.02.2020
CIB
C12N 15/86 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
C07K 14/47 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
KPEPTIDES
14Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435provenant d'animaux; provenant d'humains
46provenant de vertébrés
47provenant de mammifères
C07K 14/435 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
KPEPTIDES
14Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435provenant d'animaux; provenant d'humains
CPC
C07K 14/47
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
C12N 15/86
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
C12N 2750/14143
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2750ssDNA Viruses
00011ssDNA Viruses
14011Parvoviridae
14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
14141Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
14143viral genome or elements thereof as genetic vector
C12N 2750/14171
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2750ssDNA Viruses
00011ssDNA Viruses
14011Parvoviridae
14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
14171Demonstrated in vivo effect
Déposants
  • RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL [US]/[US]
  • OHIO STATE INNOVATION FOUNDATION [US]/[US]
Inventeurs
  • MEYER, Kathrin
  • KASPAR, Brian, K.
  • FOUST, Kevin
Mandataires
  • SINTICH, Sharon, M.
Données relatives à la priorité
62/800,91104.02.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) ADENO-ASSOCIATED VIRUS DELIVERY OF CLN3 POLYNUCLEOTIDE
(FR) ADMINISTRATION DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ DE POLYNUCLÉOTIDE CLN3
Abrégé
(EN)
The present disclosure relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of a ceroid lipofuscinosis neuronal 3 (CLN3) polynucleotide. The disclosure provides rAAV and methods of using the rAAV for CLN3 gene therapy of the neuronal ceroid lipofuscinosis or CLN3 -Batten Disease.
(FR)
La présente invention concerne l'administration de virus adéno-associé recombinant (rAAV) d'un polynucléotide de lipofuscinose céroïde neuronale (CLN3). L'invention concerne des rAAV et des procédés d'utilisation du rAAV pour la thérapie génique CLN3 de la lipofuscinose neuronale ou de la maladie de Batten type CLN3.
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