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1. WO2020161483 - POLYNUCLÉOTIDES

Numéro de publication WO/2020/161483
Date de publication 13.08.2020
N° de la demande internationale PCT/GB2020/050251
Date du dépôt international 04.02.2020
CIB
C12N 9/24 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
24agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
A61K 38/47 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46Hydrolases (3)
47agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p.ex. cellulases, lactases
A61P 1/16 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
1Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif
16des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p.ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
CPC
A61K 38/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
A61P 1/16
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
1Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
16for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
C12N 9/2402
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
9Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof
14Hydrolases (3)
24acting on glycosyl compounds (3.2)
2402hydrolysing O- and S- glycosyl compounds (3.2.1)
C12Y 302/01045
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
YENZYMES
302Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
01Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
01045Glucosylceramidase (3.2.1.45), i.e. beta-glucocerebrosidase
Déposants
  • FREELINE THERAPEUTICS LIMITED [GB]/[GB]
Inventeurs
  • NATHWANI, Amit
  • MCINTOSH, Jenny
  • CORBAU, Romuald
  • KIA, Azadeh
  • MIRANDA, Carlos
Mandataires
  • J A KEMP LLP
Données relatives à la priorité
1901512.204.02.2019GB
1917910.006.12.2019GB
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) POLYNUCLEOTIDES
(FR) POLYNUCLÉOTIDES
Abrégé
(EN)
The present invention relates to polynucleotides comprising a GBA nucleotide sequence that encodes a GCase protein or fragment thereof and wherein a portion of the coding sequence is not wild type. The present invention further relates to viral particles comprising a recombinant genome comprising the polynucleotide of the invention, compositions comprising the polynucleotides or viral particles, and methods and uses of the polynucleotides, viral particles or compositions.
(FR)
La présente invention concerne des polynucléotides comprenant une séquence nucléotidique GBA qui code une protéine GCase ou un fragment de celle-ci et une partie de la séquence codante n'étant pas de type sauvage. La présente invention concerne en outre des particules virales comprenant un génome recombinant comprenant le polynucléotide de l'invention, des compositions comprenant les polynucléotides ou les particules virales, ainsi que des procédés et des utilisations des polynucléotides, des particules virales ou des compositions.
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