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1. WO2020160542 - THÉRAPIE GÉNIQUE EN UNE ÉTAPE POUR DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE PAR REMPLACEMENT DE GÈNE ET ANTI-INFLAMMATION

Numéro de publication WO/2020/160542
Date de publication 06.08.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/016410
Date du dépôt international 03.02.2020
CIB
C12N 15/86 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
C12N 15/85 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
C12N 15/79 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
C12N 15/63 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
C12N 15/09 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
CPC
A01K 2217/075
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2217Genetically modified animals
07Animals genetically altered by homologous recombination
075inducing loss of function, i.e. knock out
A01K 2217/15
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2217Genetically modified animals
15Animals comprising multiple alterations of the genome, by transgenesis or homologous recombination, e.g. obtained by cross-breeding
A01K 2227/105
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2227Animals characterised by species
10Mammal
105Murine
A01K 2267/0306
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2267Animals characterised by purpose
03Animal model, e.g. for test or diseases
0306Animal model for genetic diseases
A61K 48/0058
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
0058Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
C07K 14/4708
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
4701not used
4707Muscular dystrophy
4708Duchenne dystrophy
Déposants
  • UNIVERSITY OF PITTSBURGH - OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION [US]/[US]
Inventeurs
  • WANG, Bing
  • FU, Freddie
Mandataires
  • MEJDRICH, Rachel J.
Données relatives à la priorité
62/800,48402.02.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) ONE-STEP GENE THERAPY FOR DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY VIA GENE REPLACEMENT AND ANTI-INFLAMMATION
(FR) THÉRAPIE GÉNIQUE EN UNE ÉTAPE POUR DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE PAR REMPLACEMENT DE GÈNE ET ANTI-INFLAMMATION
Abrégé
(EN)
In one embodiment, the invention provides a dual-cassette gene vehicle comprising cassettes for expression of both a mini-dystrophin gene and NF-κB/p65-shRNA gene in cardiac muscle tissue and skeletal muscle tissue, which is an adeno-associated viral (AAV) vector, wherein the mini-dystrophin gene is operably linked to a construct comprising a muscle-specific first promoter and a modified Mcken (MCK) enhancer and wherein the NF- κB/p65-shRNA gene is under the control of a second promoter. Also are provided pharmaceutical compositions comprising such gene vehicles and a method for ameliorating Duchenne muscular dystrophy (DMD) employing such gene delivery vehicles and pharmaceutical compositions.
(FR)
Dans un mode de réalisation, l'invention concerne un véhicule génique à deux cassettes comprenant des cassettes pour l'expression à la fois d'un gène de la mini-dystrophine et de NF-κB/p65-shARN dans un tissu musculaire cardiaque et un tissu musculaire squelettique, qui est un vecteur viral adéno-associé, le gène de mini-dystrophine étant lié de manière fonctionnelle à une construction comprenant un premier promoteur spécifique du muscle et un activateur de créatine kinase musculaire modifié et le gène NF-κB/p65-shARN étant sous la commande d'un second promoteur. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques comprenant de tels véhicules de gènes et un procédé d'amélioration de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) utilisant de tels véhicules d'administration de gènes et des compositions pharmaceutiques.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international