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1. WO2020160338 - SYSTÈME D’ÉDITION DE GÉNOME RÉGLABLE

Numéro de publication WO/2020/160338
Date de publication 06.08.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/015974
Date du dépôt international 30.01.2020
CIB
C12N 9/22 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
16agissant sur les liaisons esters (3.1)
22Ribonucléases
C12N 15/82 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
82pour cellules végétales
C12N 15/85 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
CPC
C12N 15/82
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
82for plant cells ; , e.g. plant artificial chromosomes (PACs)
C12N 15/85
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
C12N 9/22
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
9Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof
14Hydrolases (3)
16acting on ester bonds (3.1)
22Ribonucleases ; RNAses, DNAses
Déposants
  • APPLIED STEMCELL, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • TSAI, Ruby Yanru
  • FARRUGGIO, Alfonso Pedro
  • KHOSRAVIANI, Armon
  • PATEL, Naisargi Shaileshkumar
  • KONG, Ling-Jie
Mandataires
  • ZHU, James
Données relatives à la priorité
62/798,47830.01.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) CONTROLLABLE GENOME EDITING SYSTEM
(FR) SYSTÈME D’ÉDITION DE GÉNOME RÉGLABLE
Abrégé
(EN)
Provided herein are compositions and methods for genome editing and modification. In one embodiment, the composition comprises a regulatory gene expression construct that comprises a nucleic acid encoding an RNA comprising a sequence encoding a genome editing enzyme and a regulatory cassette operably linked to the sequence. In one embodiment, the regulatory cassette comprises a conditional exon and an aptamer domain which is capable of binding to an effector molecule to trigger a structural change of the RNA, thereby regulating splicing of the conditional exon and expression of the genome editing enzyme.
(FR)
L'invention concerne des compositions et des procédés d'édition et de modification de génome. Dans un mode de réalisation, la composition comprend une construction d'expression génique régulatrice comportant un acide nucléique codant pour un ARN comprenant une séquence codant pour une enzyme d'édition de génome et une cassette régulatrice liée de manière fonctionnelle à la séquence. Dans un mode de réalisation, la cassette régulatrice comprend un exon conditionnel et un domaine aptamère étant capables de se lier à une molécule effectrice pour déclencher un changement structural de l'ARN, régulant ainsi l'épissage de l'exon conditionnel et l'expression de l'enzyme d'édition de génome.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international