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1. WO2020118239 - PROTÉINES MODIFIÉES ET MÉTHODES DE TRAITEMENT ASSOCIÉES

Numéro de publication WO/2020/118239
Date de publication 11.06.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/065046
Date du dépôt international 06.12.2019
CIB
C07K 14/435 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
KPEPTIDES
14Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435provenant d'animaux; provenant d'humains
C12Q 1/37 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
QPROCÉDÉS DE MESURE OU DE TEST FAISANT INTERVENIR DES ENZYMES, DES ACIDES NUCLÉIQUES OU DES MICRO-ORGANISMES; COMPOSITIONS OU PAPIERS RÉACTIFS À CET EFFET; PROCÉDÉS POUR PRÉPARER CES COMPOSITIONS; PROCÉDÉS DE COMMANDE SENSIBLES AUX CONDITIONS DU MILIEU DANS LES PROCÉDÉS MICROBIOLOGIQUES OU ENZYMOLOGIQUES
1Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions
34faisant intervenir une hydrolase
37faisant intervenir une peptidase ou une protéinase
Déposants
  • ARCTURUS THERAPEUTICS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • PEREZ-GARCIA, Carlos, G.
  • CHIVUKULA, Padmanabh
  • TACHIKAWA, Kiyoshi
Mandataires
  • SHERIN, Mridula, P.
  • ALLISON, Wiiliam, F.
  • AZRIN, Linda, B.
  • AMENDT, Kevin, C
  • ADAMS, Lisa
Données relatives à la priorité
62/776,32206.12.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MODIFIED PROTEINS AND ASSOCIATED METHODS OF TREATMENT
(FR) PROTÉINES MODIFIÉES ET MÉTHODES DE TRAITEMENT ASSOCIÉES
Abrégé
(EN)
The present disclosure provides a modified human protein having improved in vivo stability. The modified human protein has been altered from a wild-type human protein at either at least one ubitquitination site, at the signal peptide portion, or both. The protein of the disclosure can be produced from a codon optimized mRNA suitable for administration to a patient suffering from deficiency of the wild-type protein, wherein upon administration of the mRNA to the patient, the modified protein of the disclosure is expressed in the patient in therapeutically effective amounts.
(FR)
La présente invention concerne une protéine humaine modifiée ayant une stabilité in vivo stability améliorée. La protéine humaine modifiée a été modifiée à partir d'une protéine humaine de type sauvage au niveau d'au moins un site d'ubiquitination et/ou au niveau de la partie peptide signal. La protéine de l'invention peut être produite à partir d'un ARNm optimisé en termes de codons approprié pour l'administration à un patient souffrant d'une déficience de la protéine de type sauvage, l'administration de l'ARNm au patient conduisant à l'expression chez le patient de la protéine modifiée de l'invention dans des quantités thérapeutiquement efficaces.
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