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1. WO2020118115 - COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR TRAITER UNE DÉFICIENCE EN ORNITHINE TRANSCARBAMYLASE

Numéro de publication WO/2020/118115
Date de publication 11.06.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/064786
Date du dépôt international 05.12.2019
CIB
C12N 9/10 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
10Transférases (2.)
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/86 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61P 9/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
9Drugs for disorders of the cardiovascular system
C12N 9/1018
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
9Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof
10Transferases (2.)
1003transferring one-carbon groups (2.1)
1018Carboxy- and carbamoyl transferases (2.1.3)
C12Y 201/03003
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
YENZYMES
201Transferases transferring one-carbon groups (2.1)
03Carboxy- and carbamoyltransferases (2.1.3)
03003Ornithine carbamoyltransferase (2.1.3.3)
Déposants
  • ARCTURUS THERAPEUTICS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • PEREZ-GARCIA, Carlos, G.
  • TACHIKAWA, Kiyoshi
  • MATSUDA, Daiki
  • CHIVUKULA, Padmanabh
Mandataires
  • SHERIN, Mridula, P.
  • ALLISON, William, F.
  • AMENDT, Kevin, C.
  • ADAMS, Lisa
  • AZRIN, Linda, B.
Données relatives à la priorité
62/776,30206.12.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING ORNITHINE TRANSCARBAMYLASE DEFICIENCY
(FR) COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR TRAITER UNE DÉFICIENCE EN ORNITHINE TRANSCARBAMYLASE
Abrégé
(EN)
The present disclosure provides a modified human OTC protein having improved properties for the treatment of OTC deficiency in a patient. Preferably, the protein of the disclosure is produced from a codon optimized mRNA suitable for administration to a patient suffering from OTC deficiency wherein upon administration of the mRNA to the patient, the protein of the disclosure is expressed in the patient in therapeutically effective amounts to treat OTC deficiency. The present disclosure also provides codon optimized mRNA sequences encoding wild type human OTC comprising a 5' UTR derived from a gene expressed by Arabidopsis thaliana for use in treating OTC deficiency in a patient.
(FR)
La présente invention concerne une protéine OTC humaine modifiée ayant des propriétés améliorées pour le traitement d'une déficience en OTC chez un patient. De préférence, la protéine de l'invention est produite à partir d'un ARNm optimisé en termes de codons adaptée pour l'administration à un patient souffrant d'une déficience en OTC, l'administration de l'ARNm au patient conduisant à l'expression de la protéine de l'invention chez le patient dans des quantités thérapeutiquement efficaces pour traiter la déficience en OTC. La présente invention concerne également des séquences d'ARNm optimisées en termes de codons, codant pour l'OTC humaine de type sauvage comprenant une 5'UTR dérivée d'un gène exprimé par Arabidopsis thaliana pour une utilisation dans le traitement d'une déficience en OTC chez un patient.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international