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1. WO2020115106 - OLIGONUCLÉOTIDES ANTISENS CORRIGEANT L'ÉPISSAGE ABERRANT D'ABCA4

Numéro de publication WO/2020/115106
Date de publication 11.06.2020
N° de la demande internationale PCT/EP2019/083618
Date du dépôt international 04.12.2019
CIB
C12N 15/113 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/7088 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
CPC
A61K 31/7088
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
Déposants
  • STICHTING KATHOLIEKE UNIVERSITEIT [NL]/[NL]
Inventeurs
  • COLLIN, Robert Wilhelmus Johanna
  • GARANTO IGLESIAS, Alejandro
  • CREMERS, Franciscus Peter Maria
Mandataires
  • NEDERLANDSCH OCTROOIBUREAU
Données relatives à la priorité
18210107.104.12.2018EP
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDES RESCUE ABERRANT SPLICING OF ABCA4
(FR) OLIGONUCLÉOTIDES ANTISENS CORRIGEANT L'ÉPISSAGE ABERRANT D'ABCA4
Abrégé
(EN)
The present invention relates to the field of medicine. In particular, it relates tonovel antisense oligonucleotides that may be used in the treatment, prevention and/or delay of Stargardt disease.
(FR)
La présente invention concerne le domaine de la médecine. Plus particulièrement, l'invention concerne de nouveaux oligonucléotides antisens pouvant être utilisés pour traiter, prévenir et/ou retarder l'apparition de la maladie de Stargardt.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international