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1. WO2020112979 - ÉDITION DE GÈNE THÉRAPEUTIQUE POUR UNE MALADIE ASSOCIÉE À ELANE

Numéro de publication WO/2020/112979
Date de publication 04.06.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/063578
Date du dépôt international 27.11.2019
CIB
C12N 9/22 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
16agissant sur les liaisons esters (3.1)
22Ribonucléases
C12N 15/10 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
10Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12N 15/87 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
87Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
Déposants
  • BAUER, Daniel E. [US]/[US]
  • RAO, Shuquan [US]/[US]
  • NEWBURGER, Peter E. [US]/[US]
  • FRAZÃO, Josias Brito [US]/[US]
  • WOLFE, Scot A. [US]/[US]
Inventeurs
  • BAUER, Daniel E.
  • RAO, Shuquan
  • NEWBURGER, Peter E.
  • FRAZÃO, Josias Brito
  • WOLFE, Scot A.
Mandataires
  • RESNICK, David S.
  • EISENSTEIN, Ronald I.
  • FITZGERALD, Mark J.
  • BENN, Susanna C.
  • BRAICH, Ravinderjit S.
  • CROSBY, David F.
  • HUFF, Shayne Y.
  • PTASHKA, Teresa A.
  • KLING, Nicole D.
Données relatives à la priorité
62/773,39730.11.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) THERAPEUTIC GENE EDITING FOR ELANE-ASSOCIATED DISEASE
(FR) ÉDITION DE GÈNE THÉRAPEUTIQUE POUR UNE MALADIE ASSOCIÉE À ELANE
Abrégé
(EN)
Provided herein are reagents and methods for targeting the ELANE gene for inhibition. Further provided herein is a method for producing a progenitor cell or a population of progenitor cells having decreased ELANE mRNA or protein expression.
(FR)
L'invention concerne des réactifs et des procédés pour cibler le gène ELANE pour l'inhibition. L'invention concerne en outre un procédé de production d'une cellule progénitrice ou d'une population de cellules progénitrices ayant une expression de protéine ou d'ARNm ELANE réduite.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international