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1. WO2020112967 - MODULATION DE SPTLC1 PAR L'INTERMÉDIAIRE DE VECTEURS ADÉNO-ASSOCIÉS RECOMBINÉS

Numéro de publication WO/2020/112967
Date de publication 04.06.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/063558
Date du dépôt international 27.11.2019
CIB
C12N 15/113 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C12N 15/86 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
A61K 35/76 2015.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée
66Micro-organismes ou substances provenant de micro-organismes
76Virus; Particules sous-virales; Bactériophages
A61P 25/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
CPC
C12N 15/1137
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
1137against enzymes
C12N 2310/141
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
14interfering N.A.
141MicroRNAs, miRNAs
C12N 2310/531
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
50Physical structure
53partially self-complementary or closed
531Stem-loop; Hairpin
C12N 2750/14143
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2750ssDNA Viruses
00011ssDNA Viruses
14011Parvoviridae
14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
14141Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
14143viral genome or elements thereof as genetic vector
C12Y 203/0105
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
YENZYMES
203Acyltransferases (2.3)
01transferring groups other than amino-acyl groups (2.3.1)
0105Serine C-palmitoyltransferase (2.3.1.50)
Déposants
  • UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS [US]/[US]
Inventeurs
  • MUELLER, Christian
  • CABRERA, Gabriela, Toro
  • BROWN, Robert, H., Jr.
Mandataires
  • BEYERSDORF, Matthew, S.
  • ATTISHA, Michael, J.
  • AMUNDSEN, Eric
  • BAKER, C., Hunter
  • ALAM, Saad
Données relatives à la priorité
62/772,66829.11.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MODULATION OF SPTLC1 VIA RECOMBINANT ADENO-ASSOCIATED VECTORS
(FR) MODULATION DE SPTLC1 PAR L'INTERMÉDIAIRE DE VECTEURS ADÉNO-ASSOCIÉS RECOMBINÉS
Abrégé
(EN)
The disclosure provides, in some aspects, compositions (e.g., isolated nucleic acids and rAAVs) comprising a transgene which encodes at least one inhibitory nucleic acid which decreases expression of a gene encoding a serine palmitoyltransferase protein (e.g., SPTLC1). In some aspects, the disclosure relates to methods of treating hereditary sensory and autonomic neuropathy 1 (HSAN1) by administering the compositions described by the disclosure to a cell or subject.
(FR)
L'invention concerne, dans certains aspects, des compositions (par exemple, des acides nucléiques isolés et des rAAV) comprenant un transgène codant au moins un acide nucléique inhibiteur qui diminue l'expression d'un gène codant pour une protéine de sérine palmitoyltransférase (par exemple SPTLC1). Dans certains aspects, l'invention concerne des procédés de traitement de la neuropathie héréditaire sensitive et autonomique type 1 (HSAN1) par l'administration des compositions décrites par l'invention à une cellule ou à un sujet.
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