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1. WO2020112854 - PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DU SYNDROME MYÉLODYSPLASIQUE

Numéro de publication WO/2020/112854
Date de publication 04.06.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/063372
Date du dépôt international 26.11.2019
CIB
C12Q 1/48 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
QPROCÉDÉS DE MESURE OU DE TEST FAISANT INTERVENIR DES ENZYMES, DES ACIDES NUCLÉIQUES OU DES MICRO-ORGANISMES; COMPOSITIONS OU PAPIERS RÉACTIFS À CET EFFET; PROCÉDÉS POUR PRÉPARER CES COMPOSITIONS; PROCÉDÉS DE COMMANDE SENSIBLES AUX CONDITIONS DU MILIEU DANS LES PROCÉDÉS MICROBIOLOGIQUES OU ENZYMOLOGIQUES
1Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions
48faisant intervenir une transférase
B82Y 5/00 2011.01
BTECHNIQUES INDUSTRIELLES; TRANSPORTS
82NANOTECHNOLOGIE
YUTILISATION OU APPLICATIONS SPÉCIFIQUES DES NANOSTRUCTURES; MESURE OU ANALYSE DES NANOSTRUCTURES; FABRICATION OU TRAITEMENT DES NANOSTRUCTURES
5Nanobiotechnologie ou nanomédecine, p.ex. génie protéique ou administration de médicaments
A61K 31/454 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
435ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
44Pyridines non condensées; Leurs dérivés hydrogénés
445Pipéridines non condensées, p.ex. pipérocaïne
4523contenant d'autres systèmes hétérocycliques
454contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p.ex. pimozide, dompéridone
A61K 47/54 2017.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif
50l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament
51l’ingrédient non actif étant un agent de modification
54l’agent de modification étant un composé organique
CPC
A61K 31/4439
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
435having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
44Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
4427containing further heterocyclic ring systems
4439containing a five-membered ring with nitrogen as a ring hetero atom, e.g. omeprazole
A61K 31/706
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7042Compounds having saccharide radicals and heterocyclic rings
7052having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. nucleosides, nucleotides
706containing six-membered rings with nitrogen as a ring hetero atom
A61K 31/7125
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
7125Nucleic acids or oligonucleotides having modified internucleoside linkage, i.e. other than 3'-5' phosphodiesters
A61P 35/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
35Antineoplastic agents
G01N 2333/9128
GPHYSICS
01MEASURING; TESTING
NINVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
2333Assays involving biological materials from specific organisms or of a specific nature
90Enzymes; Proenzymes
91Transferases (2.)
912transferring phosphorus containing groups, e.g. kinases (2.7)
91205Phosphotransferases in general
91245Nucleotidyltransferases (2.7.7)
9125with a definite EC number (2.7.7.-)
9128RNA-directed DNA polymerases, e.g. RT (2.7.7.49)
G01N 2800/52
GPHYSICS
01MEASURING; TESTING
NINVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
2800Detection or diagnosis of diseases
52Predicting or monitoring the response to treatment; Prognosis
Déposants
  • GERON CORPORATION [US]/[US]
  • RIZO, Aleksandra
Inventeurs
  • RIZO, Aleksandra
  • BUSSOLARI, Jacqueline Cirillo
  • HUANG, Fei
Mandataires
  • NG, Rudy J.
Données relatives à la priorité
62/772,86129.11.2018US
62/811,27127.02.2019US
62/860,55712.06.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHODS OF TREATING MYELODYSPLASTIC SYNDROME
(FR) PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DU SYNDROME MYÉLODYSPLASIQUE
Abrégé
(EN)
Methods of monitoring therapeutic efficacy in a subject with MDS are provided. Also provided is a method of identifying a subject with myelodysplastic syndrome (MDS) for treatment with a telomerase inhibitor, and methods of treating MDS. The subject methods can include administering to the subject an effective amount of a telomerase inhibitor and assessing the hTERT expression levels in a biological sample obtained from the subject. In some cases, a 50% or greater reduction in hTERT expression level identifies a subject who has an increased likelihood of benefiting from treatment with the telomerase inhibitor. The subject can be naive to treatment with a HMA, lenalidomide, or both. In some cases, the subject is classified as having low or intermediate-1 IPSS risk MDS and/or MDS relapsed/refractory to Erythropoiesis-Stimulating Agent (ESA). In some instances, the telomerase inhibitor is imetelstat sodium.
(FR)
Procédés de surveillance de l'efficacité d'une thérapie chez un sujet atteint de syndrome myélodysplasique (SMD). L'invention concerne également un procédé d'identification d'un sujet atteint d'un SMD afin de le traiter avec un inhibiteur de télomérase, et des procédés de traitement de SMD. Les procédés selon l'invention peuvent comprendre l'administration au sujet d'une quantité efficace d'un inhibiteur de télomérase et l'évaluation des niveaux d'expression de hTERT dans un échantillon biologique prélevé sur le sujet. Dans certains cas, une réduction de 50 % ou plus dans le niveau d'expression de hTERT identifie un sujet qui a une probabilité accrue de tirer bénéfice d'un traitement avec l'inhibiteur de télomérase. Le sujet peut être naif au traitement par HMA, lénalidomide, ou aux deux. Dans certains cas, le sujet traité est classé comme SMD à IPSS de risque faible ou intermédiaire 1 et/ou subit une rechute de SMD/SMD réfractaire à l'agent stimulant l'érythropoïèse (ASE). Dans certains cas, l'inhibiteur de télomérase est le sodium d'imetelstat.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international