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1. WO2020097511 - THÉRAPIE PAR L'ARN MESSAGER POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES OCULAIRES

Numéro de publication WO/2020/097511
Date de publication 14.05.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/060546
Date du dépôt international 08.11.2019
CIB
A61K 9/51 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
9Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
48Préparations en capsules, p.ex. de gélatine, de chocolat
50Microcapsules
51Nanocapsules
C12N 15/11 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
A61P 27/02 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
27Médicaments pour traiter les troubles des sens
02Agents ophtalmiques
CPC
A61K 47/10
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
08containing oxygen, ; e.g. ethers, acetals, ketones, quinones, aldehydes, peroxides
10Alcohols; Phenols; Salts thereof, e.g. glycerol; Polyethylene glycols [PEG]; Poloxamers; PEG/POE alkyl ethers
A61K 48/0075
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0075characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
A61K 9/0048
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
0012Galenical forms characterised by the site of application
0048Eye, e.g. artificial tears
A61K 9/0051
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
0012Galenical forms characterised by the site of application
0048Eye, e.g. artificial tears
0051Ocular inserts, ocular implants
A61K 9/127
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
10Dispersions; Emulsions
127Liposomes
A61K 9/1271
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
10Dispersions; Emulsions
127Liposomes
1271Non-conventional liposomes, e.g. PEGylated liposomes, liposomes coated with polymers
Déposants
  • TRANSLATE BIO, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • ANDROSAVICH, John R.
  • DeROSA, Frank
  • KARVE, Shrirang
Mandataires
  • KIM, Sang-A
  • CONSALVI, Mary
  • BAUER, Steven
  • SHALEK, James
  • COUSINS, Abigail
Données relatives à la priorité
62/758,10509.11.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MESSENGER RNA THERAPY FOR TREATMENT OF OCULAR DISEASES
(FR) THÉRAPIE PAR L'ARN MESSAGER POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES OCULAIRES
Abrégé
(EN)
The present invention provides, among other things, a method of ocular delivery of messenger RNA (mRNA), comprising administering into an eye of a subject in need of delivery a composition comprising an mRNA encoding a protein, such that the administration of the composition results in expression of the protein encoded by the mRNA in the eye.
(FR)
Cette invention concerne, entre autres, un procédé d'administration oculaire d'ARN messager (ARNm), comprenant l'administration dans l'œil d'un sujet en ayant besoin d'une composition comprenant un ARNm codant pour une protéine, de façon que l'administration de la composition provoque l'expression de la protéine codée par l'ARNm dans l'œil.
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