Traitement en cours

Veuillez attendre...

Paramétrages

Paramétrages

Goto Application

1. WO2020097417 - ADN À EXTRÉMITÉ FERMÉE MODIFIÉ (CEDNA) COMPRENANT DES RÉPÉTITIONS TERMINALES INVERSÉES MODIFIÉES SYMÉTRIQUES

Numéro de publication WO/2020/097417
Date de publication 14.05.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/060395
Date du dépôt international 08.11.2019
CIB
C12N 15/63 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
C12N 15/85 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
C12N 15/86 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
Déposants
  • GENERATION BIO CO. [US]/[US]
Inventeurs
  • KOTIN, Robert Michael
  • ALKAN, Ozan
  • JONES, Annaliese
Mandataires
  • CLARKE, Marcie B.
  • BOWELS, Anita, M.
  • BLAZESKI, George
  • BENNETT, Coalton
  • BAI, Mei
Données relatives à la priorité
62/757,87209.11.2018US
62/757,89209.11.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MODIFIED CLOSED-ENDED DNA (CEDNA) COMPRISING SYMMETRICAL MODIFIED INVERTED TERMINAL REPEATS
(FR) ADN À EXTRÉMITÉ FERMÉE MODIFIÉ (CEDNA) COMPRENANT DES RÉPÉTITIONS TERMINALES INVERSÉES MODIFIÉES SYMÉTRIQUES
Abrégé
(EN)
Described herein are ceDNA vectors having linear and continuous structure can be produced in high yields and used for effective transfer and expression of a transgene. According to some embodiments, ceDNA vectors comprise at least one heterologous nucleotide sequence operably positioned between two flanking symmetric inverted terminal repeat sequences that are not wild-type AAV ITR, wherein all or part of the heterologous nucleotide sequence is under the control of at least one regulatory switch. Some ceDNA vectors provided herein further comprise cis-regulatory elements and provide high gene expression efficiencies. Further provided herein are methods and cell lines for reliable and efficient production of the linear, continuous and capsid-free DNA vectors.
(FR)
L'invention concerne des vecteurs de type ADNce à structure linéaire et continue qui peuvent être produits avec de hauts rendements et être utilisés pour le transfert et l'expression efficaces d'un transgène. Selon certains modes de réalisation, les vecteurs d'ADNce comprennent au moins une séquence nucléotidique hétérologue positionnée de manière fonctionnelle entre deux séquences de répétition terminales inversées symétriques adjacentes qui ne sont pas une ITR d'AAV de type sauvage, tout ou partie de la séquence nucléotidique hétérologue étant sous la commande d'au moins un commutateur de régulation. Certains vecteurs de type ADNce décrits dans la description comprennent en outre des éléments cis-régulateurs et offrent de hauts rendements d'expression génique. L'invention concerne en outre des méthodes et des lignées cellulaires permettant une production fiable et efficace des vecteurs d'ADN linéaires, continus, et exempts de capside.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international