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1. WO2020097049 - SYSTÈME DE VECTEURS POUR EXPRIMER UN ARN RÉGULATEUR

Numéro de publication WO/2020/097049
Date de publication 14.05.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/059828
Date du dépôt international 05.11.2019
CIB
A61K 35/12 2015.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée
12Substances provenant de mammifères; Compositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiés; Compositions comprenant des cellules souches non embryonnaires; Cellules génétiquement modifiées
A61K 35/28 2015.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée
12Substances provenant de mammifères; Compositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiés; Compositions comprenant des cellules souches non embryonnaires; Cellules génétiquement modifiées
28Moelle osseuse; Cellules souches hématopoïétiques; Cellules souches mésenchymateuses de toutes origines, p.ex. cellules souches dérivées de tissu adipeux
C12N 15/09 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
C12N 15/38 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
31Gènes codant pour des protéines microbiennes, p.ex. entérotoxines
33Gènes codant pour des protéines virales
34Protéines de virus à ADN
38Herpétoviridae, p.ex. virus de l'herpès simplex, herpesvirus varicellae, virus Epstein-Barr, cytomégalovirus, virus de la pseudorage
C12N 15/63 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
Déposants
  • AMERICAN GENE TECHNOLOGIES INTERNATIONAL INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • LAHUSEN, Tyler
  • XIAO, Lingzhi
  • PAUZA, C., David
Mandataires
  • MULHOLLAND, William, F.
Données relatives à la priorité
62/755,98505.11.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) VECTOR SYSTEM FOR EXPRESSING REGULATORY RNA
(FR) SYSTÈME DE VECTEURS POUR EXPRIMER UN ARN RÉGULATEUR
Abrégé
(EN)
Viral vectors, lentiviral particles, and modified cells are disclosed. They encode or express a small RNA capable of targeting the KIF11 gene. In embodiments, the viral vectors and lenti viral particles further comprise and a KIF11 gene whose non-coding region has been modified such that it is resistant to activity by the small RNA.
(FR)
L'invention concerne des vecteurs viraux, des particules lentivirales et des cellules modifiées. Ils codent pour ou expriment un petit ARN capable de cibler le gène KIF11. Dans des modes de réalisation, les vecteurs viraux et les particules lentivirales comprennent en outre un gène KIF11 dont la région non codante a été modifiée de sorte qu'elle est résistante à l'activité par le petit ARN.
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