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1. WO2020069320 - MÉTHODE DE TRAITEMENT D'UN TROUBLE DU SPECTRE DE LA NEUROPATHIE AUDITIVE

Numéro de publication WO/2020/069320
Date de publication 02.04.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/053465
Date du dépôt international 27.09.2019
CIB
A61K 38/17 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
17provenant d'animaux; provenant d'humains
A61K 8/64 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
8Cosmétiques ou préparations similaires pour la toilette
18caractérisés par la composition
30contenant des composés organiques
64Protéines; Peptides; Leurs dérivés ou produits de dégradation
A61K 9/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
9Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
CPC
A61K 35/761
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
35Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
66Microorganisms or materials therefrom
76Viruses; Subviral particles; Bacteriophages
761Adenovirus
A61K 48/0058
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
0058Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
A61K 48/0075
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0075characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
A61K 48/0083
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0083characterised by an aspect of the administration regime
A61P 27/16
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
27Drugs for disorders of the senses
16Otologicals
C07K 14/47
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
46from vertebrates
47from mammals
Déposants
  • AKOUOS, INC. [US]/[US]
  • CHENG, Yen-Fu
Inventeurs
  • CHENG, Yen-Fu
  • WU, Chen-Chi
  • LU, Ying-Chang
Mandataires
  • MCROBBIE, Craig A.
Données relatives à la priorité
62/737,40627.09.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) A METHOD FOR TREATING AN AUDITORY NEUROPATHY SPECTRUM DISORDER
(FR) MÉTHODE DE TRAITEMENT D'UN TROUBLE DU SPECTRE DE LA NEUROPATHIE AUDITIVE
Abrégé
(EN)
The present invention provides a method for treating an auditory neuropathy spectrum disorder in a subject comprising transferring the gene of DFNB59 via an adeno-associated virus (AAV) vector to the subject.
(FR)
La présente invention concerne une méthode de traitement d'un trouble du spectre de la neuropathie auditive chez un sujet consistant à transférer au sujet le gène de DFNB59 par l'intermédiaire d'un vecteur de virus adéno-associé (VAA).
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