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1. WO2020069018 - COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT DE MALADIES DE LA PEAU

Numéro de publication WO/2020/069018
Date de publication 02.04.2020
N° de la demande internationale PCT/US2019/053005
Date du dépôt international 25.09.2019
CIB
C12N 15/869 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
869Vecteurs herpèsviraux
A61P 17/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
17Médicaments pour le traitement des troubles dermatologiques
CPC
A61P 17/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
17Drugs for dermatological disorders
C12N 15/8695
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
86Viral vectors
869Herpesviral vectors
8695Herpes simplex virus-based vectors
C12N 2710/16043
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2710dsDNA Viruses
00011dsDNA Viruses
16011Herpesviridae
16041Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
16043viral genome or elements thereof as genetic vector
C12N 2799/04
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2799Uses of viruses
02as vector
04in vivo
Déposants
  • KRYSTAL BIOTECH, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • KRISHNAN, Suma
  • AGARWAL, Pooja
  • PARRY, Trevor
Mandataires
  • YIN, Bu
  • MULLEN III, James J.
  • MURASHIGE, Kate H.
  • AHN, Sejin
  • POTTER, Karen
  • HUANG, Huang
  • SCHMIDT, Jeffrey W.
  • O'SULLIVAN, Desmond
Données relatives à la priorité
62/737,00926.09.2018US
62/744,53111.10.2018US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE TREATMENT OF SKIN DISEASES
(FR) COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT DE MALADIES DE LA PEAU
Abrégé
(EN)
The present disclosure provides recombinant nucleic acids comprising one or more polynucleotides encoding a laminin polypeptide (e.g., a human laminin polypeptide) and/or a filaggrin polypeptide (e.g., a human filaggrin polypeptide); viruses comprising the recombinant nucleic acids; compositions and formulations comprising the recombinant nucleic acids and/or viruses; methods of their use (e.g., for the treatment of Junctional Epidermolysis Bullosa); and articles of manufacture or kits thereof.
(FR)
La présente invention concerne des acides nucléiques recombinants comprenant un ou plusieurs polynucléotides codant pour un polypeptide de laminine (par exemple, un polypeptide de laminine humaine) et/ou un polypeptide de filaggrine (par exemple, un polypeptide de filaggrine humaine); des virus comprenant les acides nucléiques recombinants; des compositions et des formulations comprenant les acides nucléiques recombinants et/ou les virus; des procédés d'utilisation de ceux-ci (par exemple, pour le traitement de l'épidermolyse jonctionnelle bulleuse); et des articles manufacturés ou des kits de ceux-ci.
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