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1. (WO2019027009) COMPLEXE D'ACIDE NUCLÉIQUE
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N° de publication : WO/2019/027009 N° de la demande internationale : PCT/JP2018/029079
Date de publication : 07.02.2019 Date de dépôt international : 02.08.2018
CIB :
C12N 15/113 (2010.01) ,A61K 31/7105 (2006.01) ,A61K 31/713 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 7/02 (2006.01) ,A61P 15/00 (2006.01) ,A61P 37/02 (2006.01) ,A61P 37/06 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
7105
Acides ribonucléiques naturels, c. à d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
713
Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
7
Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
02
Agents antithrombotiques; Anticoagulants; Anti-agrégants plaquettaires
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
15
Médicaments pour le traitement des troubles génitaux ou sexuels; Contraceptifs
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
37
Médicaments pour le traitement des troubles immunologiques ou allergiques
02
Immunomodulateurs
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
37
Médicaments pour le traitement des troubles immunologiques ou allergiques
02
Immunomodulateurs
06
Immunosuppresseurs, p.ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
43
Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes A61P1/-A61P41/127
Déposants :
協和発酵キリン株式会社 KYOWA HAKKO KIRIN CO., LTD. [JP/JP]; 東京都千代田区大手町一丁目6番1号 1-6-1, Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo 1008185, JP
Inventeurs :
山田 陽史 YAMADA, Yoji; JP
岩井 宏徒 IWAI, Hiroto; JP
上原 啓嗣 UEHARA, Keiji; JP
鈴木 康裕 SUZUKI, Yasuhiro; JP
福田 裕一 FUKUDA, Yuichi; JP
木内 達人 KIUCHI, Tatsuto; JP
Mandataire :
稲葉 良幸 INABA, Yoshiyuki; JP
大貫 敏史 ONUKI, Toshifumi; JP
Données relatives à la priorité :
2017-14975202.08.2017JP
Titre (EN) NUCLEIC ACID COMPLEX
(FR) COMPLEXE D'ACIDE NUCLÉIQUE
(JA) 核酸複合体
Abrégé :
(EN) The present invention provides a nucleic acid complex represented by formula 1, the nucleic acid complex being capable of suppressing the expression of β2GPI. Formula 1: (in formula 1, X is a double-stranded nucleic acid that comprises a sense strand and an antisense strand and includes a duplex region of at least 11 base pairs; the double-stranded nucleic acid is complementary with any of the β2GPI mRNA sequences of interest described in Tables 1-1 to 1-16 in an oligonucleotide strand having a strand length of 17-30 nucleotides in the antisense strand, and the 3' end or 5' end of the sense strand binds to S3; L1 and L2 each independently a sugar ligand; and S1, S2, and S3 each independently represent a linker.)
(FR) L'invention fournit un complexe d'acide nucléique qui est représenté par la formule (1), et qui permet d'inhiber l'expression d'un β2GPI. Formule (1) : (Dans la formule (1), X consiste en un acide nucléique à double-brin constitué d'un brin sens et d'un brin antisens, et contenant les régions double-brin d'au moins 11 paires de base, cet acide nucléique à double-brin est complémentaire vis-à-vis de séquences ARNmβ2GPI cibles énumérées dans les tableaux 1-1 à 1-16, dans un brin d'oligonucléotide long de 17 à 30 nucléotides dans le brin antisens, l'extrémité 3' ou l'extrémité 5' du brin sens est liée en S3, L1 et L2 représentent chacun indépendamment un ligand de sucre, et S1, S2 et S3 représentent chacun indépendamment un lieur.)
(JA) 本発明は、下記式1で表されるβ2GPIの発現を抑制することが可能な核酸複合体を提供する。 式1:(式1中、 Xは、センス鎖およびアンチセンス鎖からなり、少なくとも11個の塩基対の二重鎖領域を含む二本鎖核酸であり、 該二本鎖核酸は、該アンチセンス鎖中の、17個~30個のヌクレオチドの鎖長のオリゴヌクレオチド鎖において、表1-1~表1-16に記載された標的β2GPI mRNA配列のいずれかと相補的であり、 該センス鎖の3'末端または5'末端はS3に結合し、 L1およびL2は、それぞれ独立して、糖リガンドであり、 S1、S2およびS3は、それぞれ独立して、リンカーである。)
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : japonais (JA)
Langue de dépôt : japonais (JA)