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1. (WO2018225065) DÉRIVÉS D'AMINOGLYCOSIDES ET LEURS UTILISATIONS DANS LE TRAITEMENT DE TROUBLES GÉNÉTIQUES
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N° de publication : WO/2018/225065 N° de la demande internationale : PCT/IL2018/050612
Date de publication : 13.12.2018 Date de dépôt international : 05.06.2018
CIB :
C07H 15/224 (2006.01) ,C07H 15/23 (2006.01) ,C07H 15/222 (2006.01) ,A61P 21/04 (2006.01) ,A61P 21/00 (2006.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
15
Composés contenant des radicaux hydrocarbonés ou hydrocarbonés substitués, liés directement aux hétéro-atomes des radicaux saccharide
20
Carbocycles
22
Cycles cyclohexane substitués par des atomes d'azote
222
Cycles cyclohexane substitués par au moins deux atomes d'azote
224
avec uniquement un radical saccharide directement lié aux cycles cyclohexane, p.ex. destomycine, fortimicine, néamine
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
15
Composés contenant des radicaux hydrocarbonés ou hydrocarbonés substitués, liés directement aux hétéro-atomes des radicaux saccharide
20
Carbocycles
22
Cycles cyclohexane substitués par des atomes d'azote
222
Cycles cyclohexane substitués par au moins deux atomes d'azote
226
avec au moins deux radicaux saccharide directement liés aux cycles cyclohexane
228
liés à des atomes de carbone adjacents des cycles cyclohexane
23
avec uniquement deux radicaux saccharide dans la molécule, p.ex. ambutyrosine, butyrosine, xylostatine, ribostamycine
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
15
Composés contenant des radicaux hydrocarbonés ou hydrocarbonés substitués, liés directement aux hétéro-atomes des radicaux saccharide
20
Carbocycles
22
Cycles cyclohexane substitués par des atomes d'azote
222
Cycles cyclohexane substitués par au moins deux atomes d'azote
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
21
Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
04
de la myasthénie
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
21
Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
Déposants :
ELOXX PHARMACEUTICALS LTD. [IL/IL]; 10 Prof. Menachem Plaut Street 7670621 Rehovot, IL
Inventeurs :
BAASOV, Timor; IL
FIRZON, Vera; IL
BELAKHOV, Valery; IL
EYLON, Bat-Hen; IL
Mandataire :
EHRLICH, Gal; IL
WATERMAN, Hadassa; IL
MELNICK, Geoffrey, L.; IL
Données relatives à la priorité :
62/515,02105.06.2017US
Titre (EN) AMINOGLYCOSIDE DERIVATIVES AND USES THEREOF IN TREATING GENETIC DISORDERS
(FR) DÉRIVÉS D'AMINOGLYCOSIDES ET LEURS UTILISATIONS DANS LE TRAITEMENT DE TROUBLES GÉNÉTIQUES
Abrégé :
(EN) Novel aminoglycosides, represented by Formulae (e.g., a compound of Formula A, B, I, I*, III or III*, including compounds represented by Formula Ia, I**, I*a, I*b, IIIa, III**, III*a and, III*b), as defined in the instant specification, designed to exhibit stop codon mutation readthrough activity, are provided. Also provided are pharmaceutical compositions containing the same, and uses thereof in the treatment of genetic diseases and disorders, such as diseases and disorders associated with stop codon mutations.
(FR) L'invention concerne de nouveaux aminoglycosides, représentés par les formules (par exemple, un composé de formule A, B, I, I*, III ou III*, notamment des composés représentés par la formule Ia, I**, I*a, I*b, IIIa, III**, III*a et III*b), tels que définis dans la présente description, conçus pour présenter une activité de translecture de mutations de codons d'arrêt. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques contenant ceux-ci, et leurs utilisations dans le traitement de maladies et de troubles génétiques, tels que des maladies et des troubles associés aux mutations de codons d'arrêt.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)