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1. (WO2018223081) COMPOSITIONS D'OLIGONUCLÉOTIDES ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION

Pub. No.:    WO/2018/223081    International Application No.:    PCT/US2018/035721
Publication Date: Fri Dec 07 00:59:59 CET 2018 International Filing Date: Sat Jun 02 01:59:59 CEST 2018
IPC: C07H 21/02
C07H 21/04
C12N 15/113
Applicants: WAVE LIFE SCIENCES LTD.
PFIZER INC.
Inventors: VARGEESE, Chandra
IWAMOTO, Naoki
BUTLER, David Charles Donnell
MARAPPAN, Subramanian
LU, Genliang
ZHANG, Jason Jingxin
VATHIPADIEKAL, Vinod
APPONI, Luciano Henrique
WISNIEWSKA, Hanna Maria
CHENG, Xiayun
Title: COMPOSITIONS D'OLIGONUCLÉOTIDES ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION
Abstract:
La présente invention concerne entre autres des oligonucléotides PNPLA3 conçus, des compositions et des procédés associés. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides proposées permettent une interférence d'ARN simple brin améliorée et/ou une inactivation médiée par la RNase H. Entre autres, la présente invention inclut la reconnaissance du fait que des éléments structuraux d'oligonucléotides, tels que la séquence de bases, des modifications chimiques (par exemple, des modifications de liaisons sucre, de bases et/ou internucléotidiques) ou des motifs de celles-ci, la conjugaison avec des fractions chimiques supplémentaires, et/ou la stéréochimie [par exemple, la stéréochimie de centres chiraux du squelette carboné (liaisons internucléotidiques chirales)], et/ou des motifs de celles-ci, peuvent avoir un impact significatif sur des propriétés et des activités d'oligonucléotides, par exemple, l'activité d'interférence d'ARN (ARNi), la stabilité, la distribution, etc. Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des méthodes de traitement de maladies à l'aide de compositions d'oligonucléotides proposées, par exemple, dans une interférence d'ARN et/ou une inactivation médiée par la RNase H.