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1. (WO2018165293) INDUCTION OPTOGÉNÉTIQUE DE PATHOLOGIES NEURODÉGÉNÉRATIVES
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N° de publication : WO/2018/165293 N° de la demande internationale : PCT/US2018/021335
Date de publication : 13.09.2018 Date de dépôt international : 07.03.2018
CIB :
A61P 25/00 (2006.01) ,C12N 5/10 (2006.01) ,C12N 15/00 (2006.01) ,C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/79 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25
Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5
Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
10
Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p.ex. cellules transformées par des virus
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
Déposants :
UNIVERSITY OF PITTSBURGH-OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION [US/US]; 1st Floor Gardner Steel Conference Center 130 Thackeray Avenue Pittsburgh, Pennsylvania 15260, US
Inventeurs :
DONNELLY, Christopher James; US
MANN, Jacob R.; US
Mandataire :
PRATHER, Donald M.; US
HUFF, Jason D.; US
PAVENTO, Lisa C.; US
Données relatives à la priorité :
62/468,06507.03.2017US
Titre (EN) OPTOGENETIC INDUCTION OF NEURODEGENERATIVE DISEASE PATHOLOGIES
(FR) INDUCTION OPTOGÉNÉTIQUE DE PATHOLOGIES NEURODÉGÉNÉRATIVES
Abrégé :
(EN) The present disclosure relates to compounds, compositions, and methods for the inducing neurodegenerative disease pathologies. In one aspect, disclosed herein is a nucleotide sequence encoding a chimeric polypeptide, comprising: a first nucleotide sequence encoding a light-induced oligomerization domain and a second nucleotide sequence encoding a neurodegenerative disease target protein. Disclosed herein is a method of inducing a neurodegenerative disease pathology in a cell, comprising the steps: introducing into the cell an expression vector encoding a chimeric polypeptide, comprising: a first nucleotide sequence encoding a light-induced oligomerization domain and a second nucleotide sequence encoding a low complexity domain from a neurodegenerative disease target protein, wherein the first nucleotide sequence is operably linked to a promoter; expressing the chimeric polypeptide; and inducing oligomerization of the chimeric polypeptide by stimulation with blue light.
(FR) La présente invention concerne des composés, des compositions et des procédés permettant d'induire des pathologies neurodégénératives. Selon un aspect, l'invention concerne une séquence nucléotidique codant pour un polypeptide chimère, comprenant : une première séquence nucléotidique codant pour un domaine d'oligomérisation induit par la lumière et une seconde séquence nucléotidique codant pour une protéine cible de maladie neurodégénérative. L'invention concerne un procédé d'induction d'une pathologie neurodégénérative dans une cellule, consistant : à introduire dans la cellule un vecteur d'expression codant pour un polypeptide chimère, comprenant : une première séquence nucléotidique codant pour un domaine d'oligomérisation induit par la lumière et une seconde séquence nucléotidique codant pour un domaine de faible complexité provenant d'une protéine cible de maladie neurodégénérative, la première séquence nucléotidique étant liée fonctionnellement à un promoteur ; l'expression du polypeptide chimère ; et l'induction de l'oligomérisation du polypeptide chimère par stimulation avec de la lumière bleue.
front page image
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)