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1. WO2018154439 - MATÉRIAUX ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT DE L'ATAXIE SPINOCÉRÉBELLEUSE DE TYPE 1 (SCA1) ET D'AUTRES ÉTATS OU TROUBLES LIÉS AU GÈNE DE L'ATAXIE SPINOCÉRÉBELLEUSE DE TYPE 1 (ATXN1)

Numéro de publication WO/2018/154439
Date de publication 30.08.2018
N° de la demande internationale PCT/IB2018/051037
Date du dépôt international 20.02.2018
CIB
C12N 15/90 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
87Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
90Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
A61K 38/46 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46Hydrolases (3)
A01K 67/027 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
01AGRICULTURE; SYLVICULTURE; ÉLEVAGE; CHASSE; PIÉGEAGE; PÊCHE
KÉLEVAGE; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; PÊCHE; OBTENTION D'ANIMAUX, NON PRÉVUE AILLEURS; NOUVELLES RACES D'ANIMAUX
67Élevage ou obtention d'animaux, non prévus ailleurs; Nouvelles races d'animaux
027Nouvelles races de vertébrés
CPC
A61K 38/465
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
43Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
46Hydrolases (3)
465acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
A61K 48/005
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
C12N 15/102
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
10Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
102Mutagenizing nucleic acids
C12N 2750/14143
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2750ssDNA Viruses
00011ssDNA Viruses
14011Parvoviridae
14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
14141Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
14143viral genome or elements thereof as genetic vector
Déposants
  • CRISPR THERAPEUTICS AG [CH]/[CH]
Inventeurs
  • LUNDBERG, Ante Sven
  • KULKARNI, Samarth
  • KLEIN, Lawrence
  • PADMANABHAN, Hari Kumar
Mandataires
  • VOSSIUS & PARTNER PATENTANWÄLTE RECHTSANWÄLTE MBB
Données relatives à la priorité
62/461,85022.02.2017US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF SPINOCEREBELLAR ATAXIA TYPE 1 (SCA1) AND OTHER SPINOCEREBELLAR ATAXIA TYPE 1 PROTEIN (ATXN1) GENE RELATED CONDITIONS OR DISORDERS
(FR) MATÉRIAUX ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT DE L'ATAXIE SPINOCÉRÉBELLEUSE DE TYPE 1 (SCA1) ET D'AUTRES ÉTATS OU TROUBLES LIÉS AU GÈNE DE L'ATAXIE SPINOCÉRÉBELLEUSE DE TYPE 1 (ATXN1)
Abrégé
(EN)
The present disclosure provides materials and methods for treating a patient with one or more conditions or disorders associated with ATXN1 whether ex vivo or in vivo. For example, the present disclosure provides materials and methods for treating a patient with Spinocerebellar ataxia type 1 (SCA1). Also provided are materials and methods for editing a ATXN1 gene in a cell by genome editing. The present disclosure also provides materials and methods for altering the contiguous genomic sequence of a ATXN1 gene in a cell. In addition, the present disclosure provides one or more gRNAs for editing a ATXN1 gene. Also provided are therapeutics comprising at least one or more gRNAs for editing a ATXN1 gene. In addition, the present disclosure provides therapeutics for treating patients with a ATXN1 related condition or disorder.
(FR)
La présente invention concerne des matériaux et des procédés pour traiter un patient atteint d'un ou plusieurs états ou troubles associés à ATXN1, que ce soit ex vivo ou in vivo. Par exemple, la présente invention concerne des matériaux et des procédés de traitement d'un patient souffrant d'ataxie spinocérébelleuse de type 1 (SCA1). L'invention concerne également des matériaux et des procédés d'édition d'un gène ATXN1 dans une cellule par édition génomique. La présente invention concerne également des matériaux et des procédés pour modifier la séquence génomique contiguë d'un gène ATXN1 dans une cellule. De plus, la présente invention concerne un ou plusieurs ARNg pour l'édition d'un gène ATXN1. L'invention concerne également des agents thérapeutiques comprenant au moins un ou plusieurs ARNg pour l'édition d'un gène ATXN1. De plus, la présente invention concerne des agents thérapeutiques pour traiter des patients atteints d'un trouble ou d'un état lié à ATXN1.
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