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1. (WO2018106782) PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR AMÉLIORER LA PRODUCTION DE MYÉLINE FONCTIONNELLE

Pub. No.:    WO/2018/106782    International Application No.:    PCT/US2017/064870
Publication Date: Fri Jun 15 01:59:59 CEST 2018 International Filing Date: Thu Dec 07 00:59:59 CET 2017
IPC: C12N 15/10
C07K 14/47
C12N 15/63
C12N 15/864
Applicants: CASE WESTERN RESERVE UNIVERSITY
Inventors: TESAR, Paul
ELITT, Matthew
Title: PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR AMÉLIORER LA PRODUCTION DE MYÉLINE FONCTIONNELLE
Abstract:
L'invention concerne un procédé de production d'une cellule qui améliore la production de myéline fonctionnelle, le procédé comprenant la modification génétique de la cellule de telle sorte que : (i) un gène PLP1 endogène est modifié pour diminuer sa capacité à inhiber la production de myéline ; (ii) un élément régulateur génétique de PLP1 endogène est modifié pour diminuer sa capacité à activer l'expression de PLP1 ; (iii) un élément régulateur génétique de PLP1 endogène est modifié pour augmenter sa capacité à inhiber l'expression de PLP1 ; ou (iv) un produit du gène PLP1 endogène ou un produit de gène d'élément régulateur de PLP1 qui active l'expression de PLP1 est modifié pour diminuer le niveau d'expression de PLP1, la cellule produisant une myéline fonctionnelle.