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1. (WO2018057855) TRAITEMENT VAA DE LA MALADIE DE HUNTINGTON
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N° de publication :    WO/2018/057855    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/052902
Date de publication : 29.03.2018 Date de dépôt international : 22.09.2017
CIB :
A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/113 (2010.01), C12N 7/00 (2006.01)
Déposants : UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS [US/US]; One Beacon Street 31 St. Floor Boston, MA 02108 (US)
Inventeurs : MUELLER, Christian; (US).
ARONIN, Neil; (US).
PFISTER, Edith, L.; (US)
Mandataire : MACDONALD, Kevin; (US)
Données relatives à la priorité :
62/398,487 22.09.2016 US
Titre (EN) AAV TREATMENT OF HUNTINGTON'S DISEASE
(FR) TRAITEMENT VAA DE LA MALADIE DE HUNTINGTON
Abrégé : front page image
(EN)Aspects of the disclosure relate to compositions and methods useful for treating Huntington' s disease. In some embodiments, the disclosure provides interfering nucleic acids (e.g., artificial miRNAs) targeting the huntingtin gene (HTT) and methods of treating Huntington's disease using the same.
(FR)Des aspects de l'invention concernent des compositions et des méthodes utiles pour traiter la maladie de Huntington. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des acides nucléiques interférents (par exemple, des miARN artificiels) ciblant le gène huntingtine (HTT) et des méthodes de traitement de la maladie de Huntington au moyen de ceux-ci.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)