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1. (WO2018003739) COMPOSITE D'ACIDE NUCLÉIQUE COMPRENANT UN LIGAND FONCTIONNEL
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N° de publication : WO/2018/003739 N° de la demande internationale : PCT/JP2017/023387
Date de publication : 04.01.2018 Date de dépôt international : 26.06.2017
CIB :
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 31/713 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 35/00 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
713
Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
35
Agents anticancéreux
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
H
SUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21
Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
04
avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
Déposants :
レナセラピューティクス株式会社 RENA THERAPEUTICS INC. [JP/JP]; 東京都千代田区大手町一丁目9番2号 9-2, Otemachi 1-chome, Chiyoda-Ku, Tokyo 1000004, JP
Inventeurs :
矢野 純一 YANO Junichi; JP
谷川原 万顕 TANIGAWARA Kazuaki; JP
秋澤 拓也 AKISAWA Takuya; JP
Mandataire :
江崎 光史 ESAKI Koushi; JP
鍛冶澤 實 KAJISAWA Makoto; JP
上西 克礼 KAMINISHI Yoshinori; JP
虎山 一郎 TORAYAMA Ichiro; JP
Données relatives à la priorité :
2016-13079830.06.2016JP
Titre (EN) NUCLEIC ACID COMPOSITE INCLUDING FUNCTIONAL LIGAND
(FR) COMPOSITE D'ACIDE NUCLÉIQUE COMPRENANT UN LIGAND FONCTIONNEL
(JA) 機能的リガンドを含む核酸複合体
Abrégé :
(EN) To provide a nucleic acid composite, preferably a double-stranded nucleic acid composite, having an excellent target gene expression-suppressing effect. The above problem is overcome by using a nucleic acid composite, preferably a double-stranded nucleic acid composite, including an active moiety which is complementary to a transcript (for example, a transcript of a target gene) and includes a DNA-based antisense nucleic acid, and a carrier moiety including a nucleic acid complementary to said nucleic acid, at least one ligand being bonded to a specific region of the nucleic acid in the carrier moiety.
(FR) L'invention vise à fournir un composite d'acide nucléique, de préférence un composite d'acide nucléique double brin, présentant un excellent effet de suppression de l'expression d'un gène cible. Le problème ci-dessus est résolu grâce à l'utilisation d'un composite d'acide nucléique, de préférence d'un composite d'acide nucléique double brin, comprenant une fraction active qui est complémentaire d'un produit de transcription (par exemple, un produit de transcription d'un gène cible) et comprend un acide nucléique antisens à base d'ADN, et une fraction support comprenant un acide nucléique complémentaire dudit acide nucléique, au moins un ligand étant lié à une région spécifique de l'acide nucléique dans la fraction support.
(JA) 優れた標的遺伝子発現抑制効果を有する核酸複合体、好ましくは二本鎖核酸複合体を提供すること。 転写産物(例えば標的遺伝子の転写産物)に相補的でありかつDNAをベースとするアンチセンス核酸を含む活性部分と、該核酸に相補的である核酸を含むキャリアー部分とを含み、さらに、少なくとも1つのリガンドが、上記キャリアー部分の核酸の特定の領域に結合されている核酸複合体、好ましくは二本鎖核酸複合体を用いることにより、上記課題は解決される。
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Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : Japonais (JA)
Langue de dépôt : Japonais (JA)