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1. (WO2017222881) TRAITEMENT DE LA MALADIE DE FABRY
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N° de publication :    WO/2017/222881    N° de la demande internationale :    PCT/US2017/037381
Date de publication : 28.12.2017 Date de dépôt international : 14.06.2017
CIB :
A61K 31/7028 (2006.01), C07D 207/02 (2006.01)
Déposants : ACADEMIA SINICA; No. 128, Academia Road, Section 2, Nankang Taipei City 115 (TW).
SHIH, Ming-Che [US/US]; (US)
Inventeurs : CHENG, Wei-Chieh; (TW)
Mandataire : HUANG, Angela; (US)
Données relatives à la priorité :
62/354,139 24.06.2016 US
Titre (EN) TREATMENT OF FABRY DISEASE
(FR) TRAITEMENT DE LA MALADIE DE FABRY
Abrégé : front page image
(EN)Disclosed herein are novel uses of a polyhydroxylated pyrrolidine for the manufacture of a medicament for treating Fabry disease (FD). Accordingly, the present disclosure provides a method of treating a subject having or suspected of having FD. The method includes the step of, administering to the subject a therapeutically effective amount of a compound of formula (I), a salt, an ester or a solvate thereof, wherein: R1 is H, or C1-3 amine optionally substituted with -COR2; R2 is alkyl or alkene optionally substituted with cycloalkyl or phenyl having at least one substituent selected from the group consisting of, halo, alkyl, haloalkyl, and alkoxyl; so as to ameliorate, alleviate mitigate and/or prevent symptoms associated with the FD. According to preferred embodiments of the present disclosure, the compound of formula (I) is a chaperon of a mutated human lysosomal α-galactosidase A (α-Gal A).
(FR)La présente invention concerne de nouvelles utilisations d’une pyrrolidine polyhydroxylée pour la fabrication d’un médicament pour le traitement de la maladie de Fabry (MF). En conséquence, la présente invention concerne un procédé de traitement d’un sujet atteint ou suspectée d’être atteint de MF. Le procédé comprend l’étape d’administration au sujet d’une quantité thérapeutiquement efficace d’un composé de formule (I), un sel, un ester ou un solvate de celui-ci, dans lequel : R1 représente H, ou C1-3-amine facultativement substituée par -COR2 ; R2 est un alkyle ou un alcène facultativement substitué par cycloalkyle ou phényle ayant au moins un substituant choisi dans le groupe constitué d’halogéno, alkyle, halogénoalkyle et alcoxyle ; de façon à améliorer, soulager, atténuer et/ou prévenir les symptômes associés à MF. Selon des modes de réalisation préférés de la présente invention, le composé de formule (I) est un chaperon d’une α-galactosidase lysosomale A (α-Gal A) humaine mutée.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)