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1. (WO2017216560) SYSTÈME DE VECTEUR VIRAL ADÉNO-ASSOCIÉ À DOUBLE CHEVAUCHEMENT POUR EXPRIMER ABC4A

Pub. No.:    WO/2017/216560    International Application No.:    PCT/GB2017/051741
Publication Date: Fri Dec 22 00:59:59 CET 2017 International Filing Date: Thu Jun 15 01:59:59 CEST 2017
IPC: C12N 15/86
Applicants: OXFORD UNIVERSITY INNOVATION LIMITED
Inventors: MACLAREN, Robert
MCCLEMENTS, Michelle
Title: SYSTÈME DE VECTEUR VIRAL ADÉNO-ASSOCIÉ À DOUBLE CHEVAUCHEMENT POUR EXPRIMER ABC4A
Abstract:
La présente invention concerne un système de vecteur viral adéno-associé (AAV) pour exprimer une protéine ABCA4 humaine dans une cellule cible, le système de vecteur AAV comprenant un premier vecteur AAV comprenant une première séquence d'acide nucléique et un deuxième vecteur AAV comprenant une deuxième séquence d'acide nucléique ; la première séquence d'acide nucléique comprenant une partie d'extrémité 5' d'une séquence de codage d'ABCA4 (CDS) et la deuxième séquence d'acide nucléique comprenant une partie d'extrémité 3' d'une CDS d'ABCA4 et la partie d'extrémité 5' et la partie d'extrémité 3' comprenant ensemble la CDS d'ABCA4 totale ; la première séquence d'acide nucléique comprenant une séquence de nucléotides contigus correspondant aux nucléotides 105 à 3597 de la séquence SEQ ID NO : 1 ; la deuxième séquence d'acide nucléique comprenant une séquence de nucléotides contigus correspondant aux nucléotides 3806 à 6926 de la séquence SEQ ID NO : 1 ; la première séquence d'acide nucléique et la deuxième séquence d'acide nucléique comprenant chacune une région de chevauchement de séquence avec l'autre ; et la région de chevauchement de séquence comprenant au moins environ 20 nucléotides contigus d'une séquence d'acide nucléique correspondant aux nucléotides 3598 à 3805 de la séquence SEQ ID NO : 1. L'invention concerne également des utilisations de systèmes de vecteurs AAV dans la prévention ou le traitement de maladies.