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1. (WO2017181011) ADMINISTRATION DE VECTEUR DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ DE MICRO-ARN-29 POUR TRAITER UNE DYSTROPHIE MUSCULAIRE

Pub. No.:    WO/2017/181011    International Application No.:    PCT/US2017/027630
Publication Date: 19 oct. 2017 International Filing Date: 14 avr. 2017
IPC: A61K 48/00
C12N 15/11
C12N 15/113
Applicants: RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL
Inventors: RODINO-KLAPAC, Louise
MENDELL, Jerry, R.
HELLER, Kristin, N.
Title: ADMINISTRATION DE VECTEUR DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ DE MICRO-ARN-29 POUR TRAITER UNE DYSTROPHIE MUSCULAIRE
Abstract:
L'invention concerne des vecteurs AAV recombinants comprenant une séquence polynucléotidique comprenant le brin guide de miR-29c et des méthodes d'utilisation des vecteurs recombinants pour réduire ou prévenir la fibrose chez des sujets souffrant d'une dystrophie musculaire.