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1. (WO2017175842) COMPOSÉ ET COMPOSITION PHARMACEUTIQUE CONCERNANT LA MODIFICATION DE L'ÉPISSAGE
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N° de publication : WO/2017/175842 N° de la demande internationale : PCT/JP2017/014420
Date de publication : 12.10.2017 Date de dépôt international : 06.04.2017
CIB :
A61K 31/443 (2006.01) ,A61K 31/4439 (2006.01) ,A61K 31/4709 (2006.01) ,A61K 31/4725 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 43/00 (2006.01) ,C07D 401/04 (2006.01) ,C07D 401/12 (2006.01) ,C07D 409/04 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
44
Pyridines non condensées; Leurs dérivés hydrogénés
4427
contenant d'autres systèmes hétérocycliques
443
contenant un cycle à cinq chaînons avec l'oxygène comme hétéro-atome du cycle
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
44
Pyridines non condensées; Leurs dérivés hydrogénés
4427
contenant d'autres systèmes hétérocycliques
4439
contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p.ex. oméprazole
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
47
Quinoléines; Isoquinoléines
4709
Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
33
Composés hétérocycliques
395
ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine, rifamycines
435
ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
47
Quinoléines; Isoquinoléines
472
Isoquinoléines non condensées, p.ex. papavérine
4725
contenant d'autres hétérocycles
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
43
Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes A61P1/-A61P41/127
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
401
Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote
02
contenant deux hétérocycles
04
liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
401
Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote
02
contenant deux hétérocycles
12
liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
D
COMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
409
Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle
02
contenant deux hétérocycles
04
liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
Déposants :
国立大学法人京都大学 KYOTO UNIVERSITY [JP/JP]; 京都府京都市左京区吉田本町36番地1 36-1, Yoshida-honmachi, Sakyo-ku, Kyoto-shi, Kyoto 6068501, JP
Inventeurs :
萩原正敏 HAGIWARA Masatoshi; --
大江賢治 OOE Kenji; --
佐古有季哉 SAKO Yukiya; --
細谷孝充 HOSOYA Takamitsu; --
吉田優 YOSHIDA Suguru; --
隅田有人 SUMIDA Yuto; --
Mandataire :
特許業務法人池内・佐藤アンドパートナーズ IKEUCHI SATO & PARTNER PATENT ATTORNEYS; 大阪府大阪市北区天満橋1丁目8番30号OAPタワー26階 26th Floor, OAP TOWER, 8-30, Tenmabashi 1-chome, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka 5306026, JP
Données relatives à la priorité :
2016-07755607.04.2016JP
Titre (EN) COMPOUND AND PHARMACEUTICAL COMPOSITION PERTAINING TO MODIFICATION OF SPLICING
(FR) COMPOSÉ ET COMPOSITION PHARMACEUTIQUE CONCERNANT LA MODIFICATION DE L'ÉPISSAGE
(JA) スプライシングの改変に関する化合物及び医薬組成物
Abrégé :
(EN) Provided are a compound and a pharmaceutical composition pertaining to the modification of splicing, the use of these, or a method for preventing, improving, suppressing the advance of, and/or treating a genetic disease in which the compound and pharmaceutical composition are used. In one or more embodiments, a pharmaceutical composition for modifying splicing has as an active ingredient a compound represented by general formula (I) or a prodrug thereof or a pharmacologically acceptable salt thereof, said compound having the ability to inhibit the phosphorylase activity of protein kinase. X2: -(bond) or -NH-
(FR) L'invention concerne un composé et une composition pharmaceutique concernant la modification de l'épissage, l'utilisation de ces derniers, ou une méthode de prévention, d'amélioration, de suppression de la progression, et/ou de traitement d'une maladie génétique dans laquelle le composé et la composition pharmaceutique sont utilisés. Selon un ou plusieurs modes de réalisation, une composition pharmaceutique destinée à modifier l'épissage comporte comme principe actif un composé représenté par la formule générale (I) ou un promédicament de ce dernier ou un sel pharmacologiquement acceptable de ce dernier, ledit composé ayant la capacité d'inhiber l'activité phosphorylase de la protéine kinase. X2 : - (liaison) ou -NH-
(JA) スプライシングの改変に関する化合物及び医薬組成物、それらの使用、又は、それらを用いた遺伝子疾患の予防、改善、進行抑制及び/又は治療方法の提供。 一又は複数の実施形態において、下記一般式(I)で表される化合物若しくはそのプロドラッグ又はその製薬上許容される塩を有効成分とし、前記化合物はタンパク質リン酸化酵素のリン酸化活性に対する阻害能を有する、スプライシングを改変するための医薬組成物。X:-(結合手)又は-NH-
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États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : japonais (JA)
Langue de dépôt : japonais (JA)