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1. WO2016110565 - CELLULES SOUCHES MÉSENCHYMATEUSES GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉES EXPRIMANT L'ALPHA-1-ANTITRYPSINE (AAT)

Numéro de publication WO/2016/110565
Date de publication 14.07.2016
N° de la demande internationale PCT/EP2016/050271
Date du dépôt international 08.01.2016
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 08.11.2016
CIB
C12N 5/0775 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07Cellules animales ou tissus animaux
071Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
077Cellules mésenchymateuses, p.ex. cellules osseuses, cellules de cartilage, cellules stromales médulaires, cellules adipeuses ou cellules musculaires
0775Cellules souches mésenchymateuses; Cellules souches dérivées du tissu adipeux
A61K 35/12 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35Préparations médicinales contenant des substances ou leurs produits de réaction de constitution non déterminée
12Substances provenant de mammifères; Compositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiés; Compositions comprenant des cellules souches non embryonnaires; Cellules génétiquement modifiées
CPC
A61K 2035/124
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
35Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
12Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
124the cells being hematopoietic, bone marrow derived or blood cells
A61K 35/28
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
35Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
12Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
28Bone marrow; Haematopoietic stem cells; Mesenchymal stem cells of any origin, e.g. adipose-derived stem cells
A61K 38/57
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
55Protease inhibitors
57from animals; from humans
A61K 48/0058
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
005characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
0058Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
A61K 9/0019
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
0012Galenical forms characterised by the site of application
0019Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
A61K 9/0073
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
9Medicinal preparations characterised by special physical form
0012Galenical forms characterised by the site of application
007Pulmonary tract; Aromatherapy
0073Sprays or powders for inhalation; Aerolised or nebulised preparations generated by other means than thermal energy;
Déposants
  • APCETH GMBH & CO. KG [DE]/[DE]
Inventeurs
  • GÜNTHER, Christine
  • GEIGER-SCHREDELSEKER, Sabine
  • HERMANN, Felix
  • HUSS, Ralf
  • FORSTER, Daria Larissa
Mandataires
  • BUCHANAN, Luke
Données relatives à la priorité
15150454.508.01.2015EP
15191934.728.10.2015EP
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) GENETICALLY MODIFIED MESENCHYMAL STEM CELLS EXPRESSING ALPHA-1 ANTITRYPSIN (AAT)
(FR) CELLULES SOUCHES MÉSENCHYMATEUSES GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉES EXPRIMANT L'ALPHA-1-ANTITRYPSINE (AAT)
Abrégé
(EN)
The invention relates to genetically modified mesenchymal stem cell for use as a medicament in the treatment of medical conditions associated with inflammation and/or an unwanted immune response in subjects without an alpha1-antitrypsin (AAT) deficiency, wherein said stem cells comprise an exogenous nucleic acid comprising (i) an Alpha-1 antitrypsin (AAT) encoding region operably linked to (ii) a promoter or promoter/enhancer combination.
(FR)
L'invention concerne des cellules souches mésenchymateuses génétiquement modifiées destinées à être utilisées comme médicament dans le traitement d'affections associées à une inflammation et/ou une réponse immunitaire indésirable chez des sujets ne présentant pas de déficience en alpha-1-antitrypsine (AAT), lesdites cellules souches comprenant un acide nucléique exogène comprenant (i) une région de codage de l'alpha-1-antitrypsine (AAT) liée de manière fonctionnelle à (ii) un promoteur ou à une combinaison promoteur/activateur.
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