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1. (WO2016049163) UTILISATION ET PRODUCTION D'ANIMAUX TRANSGÉNIQUES CHD8 +/- POSSÉDANT DES PHÉNOTYPES DE COMPORTEMENT CARACTÉRISTIQUES D'UN TROUBLE DU SPECTRE AUTISTIQUE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2016/049163    N° de la demande internationale :    PCT/US2015/051691
Date de publication : 31.03.2016 Date de dépôt international : 23.09.2015
CIB :
C12N 15/10 (2006.01), C12N 15/113 (2010.01), C12N 15/63 (2006.01), C12N 15/86 (2006.01)
Déposants : THE BROAD INSTITUTE INC. [US/US]; 415 Main Street Cambridge, MA 02142 (US).
MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY [US/US]; 77 Massachusetts Ave. Cambridge, MA 02142 (US)
Inventeurs : PLATT, Randall, Jeffrey; (US).
ZHANG, Feng; (US).
SLAYMAKER, Ian; (US)
Mandataire : KOWALSKI, Thomas J.; (US)
Données relatives à la priorité :
62/181,002 17.06.2015 US
62/054,675 24.09.2014 US
62/180,859 17.06.2015 US
Titre (EN) USE AND PRODUCTION OF CHD8+/- TRANSGENIC ANIMALS WITH BEHAVIORAL PHENOTYPES CHARACTERISTIC OF AUTISM SPECTRUM DISORDER
(FR) UTILISATION ET PRODUCTION D'ANIMAUX TRANSGÉNIQUES CHD8 +/- POSSÉDANT DES PHÉNOTYPES DE COMPORTEMENT CARACTÉRISTIQUES D'UN TROUBLE DU SPECTRE AUTISTIQUE
Abrégé : front page image
(EN)The invention involves inducing a plurality e.g., 3-50 or more mutations (e.g., any whole number between 3 and 50 or more of mutations, with it noted that in some embodiments there can be up to 16 different RNA(s), e.g., sgRNAs each having its own a promoter, in a vector, such an AAV vector or a lentiviral vector and that when each sgRNA does not have its own promoter, there can be twice to thrice that amount of different RNA(s), e.g., sgRNAs, e.g., 32 or even 48 different guides delivered by one vector) in transgenic Cas9 eukaryotes to model a neuronal disease or disorder. The invention comprehends testing putative treatments with such models, e.g., testing putative chemical compounds that may be pharmaceutically relevant for treatment or gene therapy that may be relevant for treatment, or combinations thereof. The invention allows for the study of genetic diseases and putative treatments to better understand and alleviate a genetic disease or a condition, e.g., autism, autism-spectrum disease or disorder, obsessive compulsive disorder, or psychiatric disorders.
(FR)La présente invention consiste à induire une pluralité de mutations, par exemple 3-50 ou plus (par exemple, n'importe quel nombre entier de mutations, entre 3 et 50 ou plus, en notant que, dans certains modes de réalisation, il peut y avoir jusqu'à 16 ARN différents, par exemple, des sgARN ayant chacun leur propre promoteur, dans un vecteur, tel qu'un vecteur AAV ou un vecteur lentiviral, et que lorsque chaque sgARN ne possède pas son propre promoteur, il peut y avoir de deux fois à trois fois cette quantité d'ARN différents par exemple, des sgARN, par exemple 32 ou même 48 guides différents délivrés par un vecteur) dans des eucaryotes Cas9 transgéniques pour modéliser une maladie neuronale ou un trouble neuronal. L'invention consiste à tester des traitements putatifs avec ces modèles, par exemple à tester des composés chimiques putatifs qui peuvent être pertinents du point de vue pharmaceutique pour un traitement ou une thérapie génique pouvant être pertinente pour le traitement, ou des combinaisons de ceux-ci. L'invention permet l'étude de maladies génétiques et de traitements putatifs pour mieux comprendre et atténuer une maladie génétique ou un état, par exemple l'autisme, une maladie ou un trouble du spectre de l'autisme, un trouble obsessionnel compulsif, ou des troubles psychiatriques.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)