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1. WO2015017675 - PROCÉDÉS ET COMPOSÉS UTILES DANS DES PATHOLOGIES ASSOCIÉES À UN NOMBRE PLUS GRAND DE RÉPÉTITIONS

Numéro de publication WO/2015/017675
Date de publication 05.02.2015
N° de la demande internationale PCT/US2014/049197
Date du dépôt international 31.07.2014
CIB
C07D 471/04 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
DCOMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
471Composés hétérocycliques contenant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du système condensé, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un atome d'azote, non prévus dans les groupes C07D451/-C07D463/254
02dans lesquels le système condensé contient deux hétérocycles
04Systèmes condensés en ortho
CPC
C07H 21/02
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
HSUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
21Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids
02with ribosyl as saccharide radical
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 2310/11
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
11Antisense
C12N 2310/32
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
32of the sugar
C12N 2320/34
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2320Applications; Uses
30Special therapeutic applications
34Allele or polymorphism specific uses
Déposants
  • IONIS PHARMACEUTICALS, INC. [US]/[US]
  • BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM [US]/[US]
Inventeurs
  • PRAKASH, Thazha, P.
  • HU, Jiaxin
  • LIU, Jing
  • YU, Dongbo
  • COREY, David
  • SWAYZE, Eric, E.
Mandataires
  • HIGHLANDER, Steven, L.
Données relatives à la priorité
61/860,82331.07.2013US
62/019,82001.07.2014US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHODS AND COMPOUNDS USEFUL IN CONDITIONS RELATED TO REPEAT EXPANSION
(FR) PROCÉDÉS ET COMPOSÉS UTILES DANS DES PATHOLOGIES ASSOCIÉES À UN NOMBRE PLUS GRAND DE RÉPÉTITIONS
Abrégé
(EN)
Described are compounds and methods useful for the treatment and investigation of diseases and disorders associated with expanded repeat-containing RNA molecules. In certain embodiments, compounds and methods useful for the modulation of ATXN-3 pre-mRNA are described. In certain embodiments, compounds and methods useful for the modulation of ATN-1 mRNA are described.
(FR)
L'invention concerne des composés et des procédés utiles pour le traitement et la recherche de maladies et de troubles associés à des molécules d'ARN contenant un nombre plus grand de répétitions. Dans certains modes de réalisation, des composés et des procédés utiles pour la modulation du pré-ARNmessager de ATXN-3 sont décrits. Dans certains modes de réalisation, des composés et des procédés utiles pour la modulation de l'ARNmessager de ATN-1 sont décrits.
Également publié en tant que
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