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1. WO2013173652 - COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR MODULER L'EXPRESSION GÉNIQUE

Numéro de publication WO/2013/173652
Date de publication 21.11.2013
N° de la demande internationale PCT/US2013/041461
Date du dépôt international 16.05.2013
CIB
C12N 15/11 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
A61K 48/00 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61P 43/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
43Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
A61P 7/06
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
7Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
06Antianaemics
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 2310/11
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
11Antisense
C12N 2310/315
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
31of the backbone
315Phosphorothioates
Déposants
  • RANA THERAPEUTICS, INC. [US]/[US]
  • THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION D/B/A MASSACHUSETTS GENERAL HOSPITAL [US]/[US]
Inventeurs
  • KRIEG, Arthur, M.
  • SUBRAMANIAN, Romesh
  • MCSWIGGEN, James
  • LEE, Jeannie, T.
Mandataires
  • YOUNG, Daniel, W.
Données relatives à la priorité
61/647,85816.05.2012US
61/647,88616.05.2012US
61/647,90116.05.2012US
61/647,92516.05.2012US
61/647,94916.05.2012US
61/648,01616.05.2012US
61/648,02116.05.2012US
61/648,04116.05.2012US
61/648,05116.05.2012US
61/648,05816.05.2012US
61/719,39427.10.2012US
61/785,52914.03.2013US
61/785,77814.03.2013US
61/785,83214.03.2013US
61/785,88514.03.2013US
61/785,95614.03.2013US
61/786,23214.03.2013US
Langue de publication Anglais (en)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATING GENE EXPRESSION
(FR) COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR MODULER L'EXPRESSION GÉNIQUE
Abrégé
(EN) Aspects of the invention provide methods for selecting a candidate oligonucleotide for activating expression of a target gene. Further aspects of the invention provide methods of selecting a set of oligonucleotides that is enriched in oligonucleotides that activate expression of a target gene. Further aspects provide single stranded oligonucleotides that modulate gene expression and compositions and kits comprising the same. Methods for modulating gene expression using the single stranded oligonucleotides are also provided.
(FR) L'invention concerne dans des aspects des méthodes de sélection d'un oligonucléotide candidat pour activer l'expression d'un gène cible. L'invention concerne dans d'autres aspects des méthodes de sélection d'un ensemble d'oligonucléotides enrichi d'oligonucléotides qui activent l'expression d'un gène cible. Elle concerne dans d'autres aspects des oligonucléotides monocaténaires qui modulent l'expression génique, et des compositions et trousses les comprenant. Des méthodes sont également mises en oeuvre pour moduler l'expression génique avec lesdits oligonucléotides monocaténaires.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international