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Paramétrages

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1. WO2012012443 - MODULATION DE L'EXPRESSION DE LA PROTÉINE KINASE DE LA DYSTROPHIE MYOTONIQUE (DMPK)

Numéro de publication WO/2012/012443
Date de publication 26.01.2012
N° de la demande internationale PCT/US2011/044555
Date du dépôt international 19.07.2011
CIB
C12N 15/113 2010.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/7088 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
70Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
CPC
A61K 31/7088
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
70Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
7088Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61P 15/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
15Drugs for genital or sexual disorders
A61P 21/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
A61P 21/04
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
21Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
04for myasthenia gravis
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
Déposants
  • BENNETT, C., Frank [US/US]; US
  • FREIER, Susan, M. [US/US]; US
  • MACLEOD, Robert, A. [US/US]; US
  • PANDEY, Sanjay, K. [US/US]; US
  • THORNTON, Charles, A. [US/US]; US
  • WHEELER, Thurman [US/US]; US
  • CHENG, Seng, H. [US/US]; US
  • LEGER, Andrew [US/US]; US
  • WENTWORTH, Bruce, M. [US/US]; US
Inventeurs
  • BENNETT, C., Frank; US
  • FREIER, Susan, M.; US
  • MACLEOD, Robert, A.; US
  • PANDEY, Sanjay, K.; US
  • THORNTON, Charles, A.; US
  • WHEELER, Thurman; US
  • CHENG, Seng, H.; US
  • LEGER, Andrew; US
  • WENTWORTH, Bruce, M.; US
Mandataires
  • PAULING, David, C.; Jones Day 222 East 41st St. New York, NY 10017-6702, US
Données relatives à la priorité
61/365,76219.07.2010US
61/365,77519.07.2010US
61/478,02121.04.2011US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MODULATION OF DYSTROPHIA MYOTONICA-PROTEIN KINASE (DMPK) EXPRESSION
(FR) MODULATION DE L'EXPRESSION DE LA PROTÉINE KINASE DE LA DYSTROPHIE MYOTONIQUE (DMPK)
Abrégé
(EN)
Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of a DMPK mRNA and protein in an animal. Also provided herein are methods, compounds, and compositions for preferentially reducing CUGexp DMPK RNA, reducing myotonia or reducing spliceopathy in an animal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate type 1 myotonic dystrophy, or a symptom thereof.
(FR)
La présente invention concerne des procédés, composés et compositions pour la réduction de l'expression d'un mARN et d'une protéine de DMPK chez un animal. La présente invention concerne également des procédés, composés et compositions pour la réduction préférentielle de l'ARN CUGexp de DMPK, la réduction de la myotonie ou la réduction d'une pathologie de l'épissage chez un animal. De tels procédés, composés et compositions sont utiles pour le traitement, la prévention, le retard ou l'amélioration de la dystrophie myotonique de type 1 ou d'un symptôme de celle-ci.
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