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1. WO2011054976 - NOUVEAU VECTEUR VIRAL DE RECOMBINAISON POUR LA SYNTHÈSE DE DOPAMINE NEUROSPÉCIFIQUE OPTIMISÉE EN CONTINU IN VIVO

Numéro de publication WO/2011/054976
Date de publication 12.05.2011
N° de la demande internationale PCT/EP2010/067155
Date du dépôt international 09.11.2010
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 09.09.2011
CIB
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/86 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
C12N 15/864 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
63Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85pour cellules animales
86Vecteurs viraux
864Vecteurs parvoviraux
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61P 13/12
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
13Drugs for disorders of the urinary system
12of the kidneys
A61P 25/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
A61P 25/02
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
02for peripheral neuropathies
A61P 25/16
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
14for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
16Anti-Parkinson drugs
A61P 25/18
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
18Antipsychotics, i.e. neuroleptics; Drugs for mania or schizophrenia
Déposants
  • GENEPOD THERAPEUTICS AB [SE]/[SE] (AllExceptUS)
  • BJÖRKLUND, Tomas [SE]/[SE] (UsOnly)
  • BJÖRKLUND, Anders [SE]/[SE] (UsOnly)
  • KIRIK, Deniz [SE]/[SE] (UsOnly)
Inventeurs
  • BJÖRKLUND, Tomas
  • BJÖRKLUND, Anders
  • KIRIK, Deniz
Mandataires
  • Høiberg A/S
Données relatives à la priorité
61/259,50209.11.2009US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) NOVEL VIRAL VECTOR CONSTRUCT FOR NEURON SPECIFIC CONTINUOUS DOPA SYNTHESIS IN VIVO
(FR) NOUVEAU VECTEUR VIRAL DE RECOMBINAISON POUR LA SYNTHÈSE DE DOPAMINE NEUROSPÉCIFIQUE OPTIMISÉE EN CONTINU IN VIVO
Abrégé
(EN)
The present invention relates to a one-vector expression system comprising a sequence encoding two polypeptides, such as tyrosine hydroxylase (TH) and GTP- cyclohydrolase 1 (GCH1 ). The two polypeptides can be should preferentially be expressed at a ratio between 3:1 and 15:1, such as between 3:1 and 7:1. The invention is useful in the treatment of catecholamine deficient disorders, such as dopamine deficient disorders including but not limited to Parkinson's Disease. Moreover, the present invention provides a method to deliver the vector construct in order to limit the increased production of the catecholamine to the cells in need thereof.
(FR)
La présente invention concerne un système d'expression à un seul vecteur comprenant une séquence codant pour deux polypeptides, comme la tyrosine hydroxylase (TH) et la GTP-cyclohydrolase 1 (GCH1). Les deux polypeptides sont de préférence exprimés selon un rapport compris entre 3/1 et 15/1, par exemple entre 3/1 et 7/1. L'invention est utile dans le traitement des troubles impliquant des déficits en catécholamine, tels que les troubles impliquant des déficits en dopamine comprenant entre autres la maladie de Parkinson. De plus, la présente invention concerne un procédé permettant d'administrer le vecteur de recombinaison de façon à limiter la production accrue de la catécholamine aux cellules en ayant besoin.
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