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1. (WO2010083338) MODULATION DE PRE-ARNM AU MOYEN D'OLIGONUCLEOTIDES DE MODULATION D'EPISSAGE SERVANT D'AGENTS THERAPEUTIQUES DANS LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2010/083338    N° de la demande internationale :    PCT/US2010/021078
Date de publication : 22.07.2010 Date de dépôt international : 14.01.2010
CIB :
A61K 48/00 (2006.01)
Déposants : PHILADELPHIA HEALTH AND EDUCATION CORPORATION [US/US]; D/b/a Drexel Universtiy College Of Medicine 245 N. 15th Street Philadelphia, Pennsylvania 19102 (US) (Tous Sauf US).
LUTZ, Gordon, J. [US/US]; (US) (US Seulement).
TALLENT, Melanie K. [US/US]; (US) (US Seulement).
LYKENS, Nicole Michele [US/US]; (US) (US Seulement)
Inventeurs : LUTZ, Gordon, J.; (US).
TALLENT, Melanie K.; (US).
LYKENS, Nicole Michele; (US)
Mandataire : HAAS, Dennis L.; Drinker Biddle & Reath LLP One Logan Square, 18th and Cherry Streets Philadelphia, PA 19103 (US)
Données relatives à la priorité :
61/144,543 14.01.2009 US
Titre (EN) MODULATION OF PRE-MRNA USING SPLICE MODULATING OLIGONUCLEOTIDES AS THERAPEUTIC AGENTS IN THE TREATMENT OF DISEASE
(FR) MODULATION DE PRE-ARNM AU MOYEN D'OLIGONUCLEOTIDES DE MODULATION D'EPISSAGE SERVANT D'AGENTS THERAPEUTIQUES DANS LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE
Abrégé : front page image
(EN)The present invention encompasses a class of compounds known as splice modulating oligonucleotides (SMOs) that modulate pre-mRNA splicing, thereby affecting expression and functionality of a specific protein in a cell. The present invention further provides compositions and methods for modulating pre-mRNA splicing using a SMO of the invention to abrogate disease-causing mutations in a protein. Accordingly, the present invention provides compositions and methods of treating a subject at risk of, susceptible to, or having a disease, disorder, or condition associated with aberrant or unwanted target pre-mRNA expression or activity.
(FR)L'invention concerne une catégorie de composés appelés oligonucléotides de modulation d'épissage (SMO) modulant l'épissage de pré-ARNm, ce qui modifie l'expression et la fonctionnalité d'une protéine spécifique dans une cellule. L'invention concerne également des compositions et des méthodes de modulation d'épissage de pré-ARNm au moyen d'un SMO selon l'invention, pour supprimer les mutations pathogènes dans une protéine. Ainsi, la présente invention concerne des compositions et des méthodes permettant de traiter un patient à risque ou susceptible de développer une maladie, affection ou trouble associé à l'expression ou l'activité aberrante ou indésirable de pré-ARNm cibles.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PE, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, SE, SI, SK, SM, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)